真性红细胞增多症患者频繁放血导致铁缺乏、血管栓塞风险居高不下该怎么办？长期以来，真性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）患者不得不反复忍受静脉放血的痛苦与血管硬化的威胁。美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了首创铁调素模拟肽药物Rusfertide上市，专门用于治疗成人真性红细胞增多症。这项里程碑式的获批，标志着真性红细胞增多症的治疗彻底跨入了“精准代谢调控”的新纪元，为广大摆脱放血依赖、平稳控制红细胞比容提供了强有力的确定性方案。
真性红细胞增多症治疗的新突破：Rusfertide作用机制
真性红细胞增多症是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，核心特征为红细胞不受控制地异常克隆与增殖，导致血液粘稠度显著增加，极大推高了致命性心脑血管血栓（如脑卒中、心肌梗死）的发生率。传统治疗方式主要依赖静脉放血联合羟基脲等细胞减灭治疗，然而频繁放血不仅给患者带来沉重的心理与躯体负担，还会诱发严重的系统性缺铁，继而加剧严重疲劳、注意力难以集中等衰竭性症状。
Rusfertide带来了一种截然不同的治疗逻辑。它是一种新型人工合成的铁调素（Hepcidin）模拟肽。铁调素是人体内调控铁代谢的核心激素，其通过特异性结合细胞表面的膜铁转运蛋白（Ferroportin），促进该转运蛋白内吞并降解，从而阻止铁元素从巨噬细胞和肠上皮细胞向血浆释放。Rusfertide巧妙地利用这一生理开关，“锁住”了游离铁，使骨髓中过度亢进的红细胞生成系统因缺乏铁原料而自然降速，从疾病上游精准控制红细胞数量，将红细胞比容稳定在安全阈值以内，而不会破坏其他造血细胞。
VERIFY三期研究关键数据：终结频繁放血时代
FDA对Rusfertide的获批主要基于全球多中心、双盲、随机对照3期临床试验VERIFY（NCT05210790）的优异成果，同时结合了2期REVIVE试验与3期THRIVE试验的积极数据支持。VERIFY研究纳入了293例即便接受标准治疗后红细胞比容仍不受控制、高度依赖静脉放血的成年真性红细胞增多症患者。
| 疗效评估维度 | Rusfertide 联合标准治疗组 (n=147) | 安慰剂联合标准治疗组 (n=146) | 统计学显著性 (P值) |
|---|---|---|---|
| 第20至32周临床缓解率（无需放血） | 76.9% | 32.9% | P < 0.0001 |
| 第0至32周平均静脉放血次数 | 0.5 次 | 1.8 次 | P < 0.0001 |
| 第0至32周维持红细胞比容（Hct）<45%的比例 | 62.6% | 14.4% | P < 0.0001 |
| PROMIS 疲劳评分平均变化（负值代表改善） | -1.78 分 | +0.17 分 | 显著改善 |
| 52周疗效维持率（初始缓解者） | 84.1% | – | 长期持久 |
数据表明，在为期32周的第一阶段（Part 1a）中，接受每周一次皮下注射Rusfertide的患者，有近八成完全摆脱了静脉放血的需要；而在安慰剂组交叉转入Rusfertide治疗后，也有77.9%的患者迅速获得了临床缓解。更为关键的是，在长达52周的随访中，84.1%的应答者持续维持获益，充分验证了该疗法的长期稳定性与抗耐药潜质。
全身症状改善与心血管保护价值
真性红细胞增多症的威胁不仅在于检验单上的红细胞指标，更在于沉重的全身伴随症状。在VERIFY试验中，患者报告的生活质量评价展现出Rusfertide的显著临床优势。通过骨髓纤维化症状评估量表（MFSAF v4.0）与PROMIS疲劳量表测评，接受Rusfertide治疗的患者在慢性疲乏、顽固性皮肤瘙痒、盗汗、夜间睡眠障碍、早饱感及注意力不集中等常见顽疾上，均获得了临床层面的实质性缓解。
临床指南严格要求将真性红细胞增多症患者的红细胞比容（Hematocrit, Hct）控制在45%以下，因为一旦超过该红线，心血管事件发生率将呈指数级增加。Rusfertide使超过六成的患者平稳达标，且杜绝了传统放血治疗中红细胞比容“忽高忽低”的剧烈波动，为患者的心脑血管筑起了一道平稳坚固的安全防线。
副作用表现与患者居家注射管理指南
根据美国血液学会（ASH）年会上公布的安全性数据，Rusfertide展现出高度耐受的临床特征，未发现新的安全性未知风险。常见的治疗相关不良反应主要包括：
- 注射部位局部反应（47.4%）：表现为注射区域的轻微红斑、水肿或轻度瘙痒，绝大多数为1至2级，无需停药即可随时间推移逐渐消退。
- 轻度贫血（25.6%）：由于药物对铁利用的生理调控，少数患者血红蛋白可能阶段性降低，多为暂时性且可控。
- 轻度疲劳（19.6%）：通常程度轻微，且大部分随疾病红细胞负荷正常化后获得代偿与缓解。
该试验中无4级或5级严重不良事件发生，因不良反应导致的脱落率极低。在居家应用过程中，建议患者采用每周一次皮下注射的方式，轮换注射部位（如腹部、大腿前侧或上臂外侧），避免在破损、硬结或瘢痕处进针。注射前后应规律监测全血细胞计数（CBC），特别是红细胞比容和铁蛋白水平，确保在专科医师指导下实现个性化剂量微调。
全球前沿药物可及性与MedFind支持
目前，Rusfertide虽已在美国正式获批上市，但在中国国家药品监督管理局（NMPA）的注册上市进程通常需要经过本地临床验证与漫长审批周期，国内患者在短期内仍面临难以跨越的“用药时差”。对于饱受频繁放血折磨、对现有药物耐药或不耐受的真性红细胞增多症患者而言，如何合法、安全、合规地同步使用全球前沿创新药，是摆在眼前的最现实挑战。
作为专注于打破全球肿瘤与血液病医疗信息壁垒的互助平台，MedFind始终与患者并肩作战。MedFind不仅提供全球前沿诊疗资讯的深度解读与AI辅助方案分析，更借助成熟合规的跨境医疗网络，为有急迫治疗需求的患者打通“正规海外直邮”与前沿药物获取通道，确保药品源头合法溯源、全程冷链可查。面对复杂血液疾病的抗争之路，MedFind致力于消除信息与地域壁垒，帮助每一位患者把握宝贵生机，平稳回归高品质生活。
【参考文献】
1. FDA approves rusfertide for polycythemia vera. News release. FDA. 2026.
2. Kuykendall AT, Pemmaraju M, Pettit KM, et al. Results from VERIFY, a phase 3, double-blind, placebo-controlled study of rusfertide for treatment of polycythemia vera (PV). J Clin Oncol. 2025;43(suppl 17):LBA3. doi:10.1200/JCO.2025.43.17_suppl.LBA3
3. Kuykendall A, Bankar A, Pettit K, et al. Rusfertide or placebo plus current standard-of-care therapy for polycythemia vera: durability of response and safety results through week 52 from the randomized controlled phase 3 VERIFY study. Blood. 2025;146(suppl 1):81. doi:10.1182/blood-2025-8