每次去医院静脉输液多发性骨髓瘤靶向药，都需要耗费数小时甚至一整天的时间，还要担心突如其来的严重输液反应？这一诊疗痛点迎来了重大突破。美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了抗CD38单克隆抗体艾沙妥昔单抗（赛可益, Isatuximab）的皮下注射剂型（Sarclisa Escena），用于多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）的多项适应症。作为全球首个获批通过贴附式给药系统（OBDS）输注的抗肿瘤药物，该剂型不仅保留了与静脉注射相当的临床疗效，还将输液相关反应的发生率大幅降低了近94%，彻底革新了骨髓瘤患者的给药体验。
获批适应症覆盖骨髓瘤全病程管理
此次艾沙妥昔单抗皮下注射剂型的获批，全面覆盖了此前静脉注射剂型（IV）在多发性骨髓瘤领域的所有标准联合治疗方案：
- 复发/难治性多发性骨髓瘤（后线治疗）：联合泊马度胺（Pomalidomide）及地塞米松，用于既往接受过至少一种治疗（包括来那度胺（瑞复美, Lenalidomide）和蛋白酶体抑制剂）的成年患者。
- 复发/难治性多发性骨髓瘤（二线及以上）：联合卡非佐米（凯洛斯, Carfilzomib）及地塞米松，用于既往接受过1至3线治疗的成年患者。
- 新诊断的多发性骨髓瘤：联合硼替佐米（万珂, Bortezomib）、来那度胺及地塞米松，用于不适合进行自体干细胞移植（ASCT）的初诊成年患者。
3期IRAKLIA研究数据：疗效非劣，安全性大幅跃升
此次批准基于全球多中心3期临床试验IRAKLIA（NCT05405166）的顶尖科研数据。该研究在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，严谨对比了通过CirCLIQ贴附式给药系统（OBDS）皮下注射艾沙妥昔单抗与传统静脉输液的疗效与安全性。
研究结果显示，皮下给药组在客观缓解率（ORR）和药代动力学谷浓度（Ctrough）两个共同主要终点上，均完美达到了相对于静脉给药组的非劣效性：
- 客观缓解率（ORR）：皮下给药组为71.1%，静脉给药组为70.5%（相对风险RR = 1.008，95% CI: 0.903-1.126，P = 0.0006），达到了非劣效标准。
- 深度缓解率（VGPR及以上）：皮下给药组极佳部分缓解（VGPR）或更好疗效的比例为46.4%，静脉给药组为45.9%（RR = 1.011，95% CI: 0.841-1.125，P < 0.0001）。
- 药代动力学稳态谷浓度：在第6周期第1天，皮下注射组的稳态Ctrough几何平均比值为1.532（90% CI: 1.316-1.784），证实皮下给药能够提供充足且稳定的血药浓度。
两种给药途径（皮下注射 vs 静脉输液）疗效与安全性对比表
| 对比维度 | 皮下给药组（OBDS系统） | 静脉输液组（IV） | 统计学与临床意义 |
|---|---|---|---|
| 客观缓解率（ORR） | 71.1% | 70.5% | 非劣效（RR = 1.008, P = 0.0006） |
| 极佳部分缓解率（≥VGPR） | 46.4% | 45.9% | 非劣效（RR = 1.011, P < 0.0001） |
| 输液相关反应（IRR）发生率 | 1.5% | 25.0% | 发生率显著降低约94%（RR = 0.061） |
| 总体不良反应发生率（TEAE） | 97.0% | 96.6% | 整体安全性特征基本一致 |
| 3级及以上不良反应 | 81.7% | 76.1% | 安全性可控，组间差异无临床显著性 |
| 因不良反应导致停药率 | 8.4% | 8.7% | 耐受性良好，停药率相当 |
贴附式给药系统（OBDS）的技术创新与给药优势
与传统的静脉长时间输液不同，艾沙妥昔单抗皮下剂型采用了先进的CirCLIQ贴附式给药系统（OBDS）。这是一种一次性使用、穿戴式的无菌给药装置，具有以下显著优势：
- 固定剂量无需换算：每次给药剂量固定为1400 mg，无需再根据患者的体重进行繁琐的剂量计算，有效降低给药误差。
- 无需透明质酸酶配合：该皮下制剂配方中无需添加透明质酸酶，系统可根据患者皮下组织间隙压力自动个性化调节给药流速。
- 隐蔽式针头设计：针头在给药前、给药过程中及给药后全程隐蔽，大幅减轻患者对针头的心理恐惧感。
- 极低的不良反应风险：在临床试验中，与OBDS设备相关的任何级别不良反应仅为3.4%，输液反应发生率从传统静脉输液的25.0%骤降至1.5%。
居家管理与副作用应对建议
虽然艾沙妥昔单抗皮下给药方式大幅简化了治疗流程并降低了输液反应风险，但在联合泊马度胺、卡非佐米或来那度胺及地塞米松治疗期间，患者仍需注意以下事项：
- 皮肤穿贴部位护理：贴附式给药装置佩戴部位应保持干燥清洁，给药后注意观察贴附区域是否有红肿或轻微不适。若出现贴附部位皮肤异常，应及时联系医疗团队。
- 血液学毒性监测：骨髓瘤联合靶向方案可能引起中性粒细胞减少或血小板减少，需定期复查血常规，必要时在医生指导下使用升白针或调整剂量。
- 感染预防与居家护理：在治疗期间应保持良好的个人卫生，避免前往人群密集场所，若出现发热等感染征象需立即就医。
药物可及性与患者获取前沿方案的途径
目前，艾沙妥昔单抗皮下注射剂型已在美国和欧盟相继获批上市。然而，对于中国大陆的多发性骨髓瘤患者而言，新给药剂型的引进与上市仍需要一定的时间差。如何及时获取全球同步的前沿抗癌药物，成为许多中晚期患者及其家属亟需解决的现实痛点。
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【参考文献】
1. FDA approves isatuximab-irfc for subcutaneous injection for multiple myeloma indications. FDA. July 9, 2026. Accessed July 10, 2026.
2. Ailawadhi S, Spicka I, Lu J, et al. Isatuximab (isa) subcutaneous (SC) via an on-body delivery system (OBDS) vs isa intravenous (IV), plus pomalidomide and dexamethasone (Pd) in relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM): results of the randomized, non-inferiority, phase 3 IRAKLIA study. J Clin Oncol. 2025;43(suppl 16):7506.
3. Subcutaneous isatuximab administered via OBI approved in EU for multiple myeloma. OncLive. June 8, 2026. Accessed June 15, 2026.
