罕见癌症的研究之路充满挑战，尤其是在资金和资源方面。然而，正如纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC）的Andrew D. Zelenetz博士所强调的，对于罕见淋巴瘤亚型的研究，不懈的坚持是取得成功的关键。
Zelenetz博士在接受采访时谈到了当前罕见淋巴瘤研究，特别是针对市场规模较小的特定亚型的资金困境。他指出，由于病例数量有限，难以充分评估治疗效果，制药企业可能对投资这类研究兴趣不高。即使愿意资助研究者发起的试验，也可能更倾向于研究常见淋巴瘤的变种。在这种情况下，肿瘤学家的持续努力和“不放弃”的精神显得尤为重要。
他以一项名为BOVen的II期临床研究（NCT03824483）为例。这项研究最初在慢性淋巴细胞白血病（CLL）中评估了泽布替尼（Zanubrutinib，商品名：百悦泽）、奥妥珠单抗（Obinutuzumab，商品名：Gazyva）和维奈克拉（Venetoclax，商品名：Venclexta）的联合治疗方案。MSKCC的淋巴瘤专家Anita Kumar博士尝试将类似的联合方案应用于套细胞淋巴瘤（MCL）患者。尽管最初难以获得赞助商的支持，但通过强调BOVen方案在CLL中展现出的良好疗效，最终成功说服了赞助商为MCL试验提供资金。
这项MCL试验的独特之处在于，它专门针对伴有P53突变（TP53突变）的患者。Zelenetz博士解释说，既往研究发现，对于大多数MCL患者而言，一线化疗免疫治疗效果显著，但伴有P53突变的患者预后较差，对传统化疗免疫治疗的疗效不佳。因此，针对这一预后不良的特定亚群进行研究具有重要意义。
试验结果令人振奋，BOVen方案在P53突变MCL患者中显示出显著提升的疗效。这项研究的成功不仅是研究人员坚持不懈的体现，也为这类难治性患者带来了新的治疗希望，再次证明了精准靶向治疗在癌症治疗中的巨大潜力。
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参考文献
Kumar A, Soumerai J, Abramson JS, et al. Zanubrutinib, obinutuzumab, and venetoclax for first-line treatment of mantle cell lymphoma with a TP53 mutation. Blood. 2025;145(5):497-507. doi:10.1182/blood.2024025563
