真性红细胞增多症（PV）患者长期面临着血细胞异常增多、血栓形成风险高以及需要频繁静脉放血或服药的困境。当传统降细胞药物如羟基脲（Hydrea）无法有效控制病情或产生耐受不良时，患者该如何寻得兼顾长期疗效与生活质量的全新治疗方案？作为一种创新型的长效单体干扰素，罗培干扰素α-2b（百斯瑞明, Besremi）的突破性应用打破了这一瓶颈。近日，加拿大卫生部正式批准其用于成人真性红细胞增多症的治疗，进一步夯实了该药作为PV一线及后续治疗的核心地位。
完全血液学缓解率达61%：PEGINVERA研究证实显著疗效
在关键的1/2期PEGINVERA临床试验（NCT01193699）中，罗培干扰素α-2b展示出了强效且持久的血液学控制能力。研究共纳入51例真性红细胞增多症患者，结果显示，接受罗培干扰素α-2b治疗的患者完全血液学缓解（CHR）率达到了61%（95% CI，46%-74%），且中位缓解持续时间（mDOR）长达14.3个月（95% CI，5.5-30.1）。
为了更精准地评估疾病控制程度，PEGINVERA试验采用了多维度的完全血液学缓解（CHR）标准，具体如下表所示：
| 评估维度 | 完全血液学缓解（CHR）标准定义 |
|---|---|
| 红细胞压积（Hematocrit） | 红细胞压积持续控制在 45% 以下 |
| 静脉放血需求 | 评估前 2 个月内无需进行静脉放血治疗 |
| 血小板计数 | 血小板计数不超过 400 × 10^9/L |
| 白细胞计数 | 白细胞计数不超过 10 × 10^9/L |
| 临床症状与并发症 | 脾脏体积恢复正常，且无血栓栓塞事件发生 |
PEGINVERA试验如何设计？给药剂量与方案调整
PEGINVERA是一项开放标签、前瞻性、多中心、剂量递增研究，入组年龄在18至90岁之间、确诊为真性红细胞增多症的患者。无论是初治患者、既往接受过治疗的患者，还是正在接受降细胞治疗的患者均可入组，且要求ECOG体能状态评分不超过2分。
该试验的给药设计极具个性化与阶梯性：
- 第一阶段（剂量探索）：采用经典的“3+3”设计确定最大耐受剂量（MTD），最终明确为540 µg。
- 第二阶段（剂量递增与维持）：患者初始给药剂量为150 µg；若患者正在从羟基脲逐渐过渡，则起始剂量设为100 µg。罗培干扰素α-2b每2周给药一次，剂量按225 µg、300 µg、400 µg及450 µg逐步递增，直至血液学参数完全稳定。
- 联合治疗减量：对于入组前使用羟基脲的患者，在前12周内逐渐减量直至停用羟基脲。治疗满1年后，部分病情稳定的患者给药频率可调整为每4周一次。
罗培干扰素α-2b安全性如何？常见副作用与居家应对指南
虽然罗培干扰素α-2b带来了优异的缓解率，但作为干扰素类药物，了解其不良反应并做好居家管理是确保治疗顺利进行的关键。说明书显示，发生率大于等于40%的最常见不良反应包括：
- 流感样症状（58%）
- 关节痛（47%）与骨骼肌肉疼痛（41%）
- 疲劳（47%）与皮肤瘙痒（45%）
- 鼻咽炎（43%）
因不良事件导致永久停药的比例相对较低，其中因抑郁导致停药的患者占8%，因关节痛、疲劳及整体健康状况恶化停药的患者各占4%。
居家管理与副作用应对技巧：
- 预防流感样反应：在注射罗培干扰素α-2b前或给药后，可根据医嘱预防性服解热镇痛药物（如对乙酰氨基酚），并保证充足休息与饮水量。
- 皮肤瘙痒护理：洗澡水温不宜过热，使用温和无刺激的保湿霜，穿着透气棉质衣物，避免用力抓挠皮肤。
- 情绪与心理健康监测：干扰素可能引起精神或情绪状态改变。患者及家属应注意观察是否有持续的心情低落、焦虑或抑郁征兆，一旦发现应及时向医生反馈，必要时进行干预或调整药物剂量。
全球批准进展与药物可及性：患者如何获得前沿治疗？
早在2021年11月，美国FDA就已批准罗培干扰素α-2b用于真性红细胞增多症患者。2026年6月，FDA进一步批准了预充式注射笔（Prefilled Pen）上市，极大地方便了患者居家自行注射，提高了用药依从性。本次加拿大卫生部的批准，标志着该药物在国际权威监管机构中的认可度进一步提升。
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【参考文献】
1. PharmaEssentia announces Health Canada approval of Besremi (ropeginterferon alfa-2b) for polycythemia vera (PV). News release. PharmaEssentia.
2. Besremi. Prescribing information. PharmaEssentia. Updated June 2026.
3. US FDA approves Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) as the only interferon for adults with polycythemia vera. News release. PharmaEssentia. November 12, 2021.
4. PharmaEssentia announces FDA approval and U.S. launch of BESREMi Pen (ropeginterferon alfa-2b-njft) for polycythemia vera. News release. PharmaEssentia. June 26, 2026.
5. Safety study of pegylated interferon alpha 2b to treat polycythemia vera (PEGINVERA). ClinicalTrials.gov. NCT01193699.
