真性红细胞增多症（Polycythemia Vera，简称PV）是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，其主要特征是红细胞过度生成导致血液黏稠度显著增加。在传统治疗中，患者往往需要依赖频繁的“静脉放血”来维持红细胞比容（Hematocrit，HCT）低于45%。然而，频繁放血不仅给患者带来极大的生理与心理负担，且难以从根本上稳定控制血栓事件（如心肌梗死、缺血性脑卒中、深静脉血栓等）的发生。即便联合使用羟基脲（Hydroxyurea）等缩细胞药物，仍有部分高危患者面临血栓复发与疾病进展的严重威胁。那么，是否存在一种无需频繁放血、又能长效降低血栓发生率的新型靶向治疗方案？
创新作用机制：Rusfertide如何精准调控体内铁代谢？
Rusfertide是一种首创的（First-in-class）皮下注射型肽类拟态剂，旨在模拟人体内内源性铁调素（Hepcidin）的功能。铁调素是调节人体铁稳态的关键激素。通过模拟铁调素的作用，Rusfertide能够精准限制骨髓中用于红细胞生成的有效铁供给，从而在不引发严重全身性缺铁的前提下，将患者的红细胞比容长期稳定控制在安全阈值（<45%）以下，从源头上减少对静脉放血疗法的依赖。
REVIVE与THRIVE研究4.4年长期数据：血栓控制与生存获益显著
在2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布的2期REVIVE研究（NCT04057040）与3期THRIVE开放标签拓展研究（NCT06033586）长达4.4年的随访数据，为Rusfertide在放血依赖型PV患者中的长期安全性和疗效提供了强有力的循证医学依据。
该研究共纳入70例放血依赖型PV患者，其中46例（65.7%）转入THRIVE拓展研究。患者中位年龄为58岁，55.7%属于高危PV患者，47.1%在入组时联合接受了细胞减少治疗（主要为羟基脲）。在长达4.4年的中位随访期内，关键临床终点数据如下：
| 临床评价指标 | 全意向性分析人群（ITT，N=70） | THRIVE拓展研究人群（N=46） |
|---|---|---|
| 中位药物暴露时间 | 2.5年（0.06-4.1年） | 4.3年（2.7-5.5年） |
| 治疗期间血栓事件（TE）发生率 | 10.0%（7/70例） | 6例发生于REVIVE阶段，1例发生于拓展阶段 |
| 血栓事件年化发生率 | 3.0次 / 100患者年（95% CI: 0.7-5.3） | |
| 5年无血栓生存（TFS）率 | 88.0%（95% CI: 78%-94%） | 未达到中位TFS |
| 中位无事件生存期（EFS） | 未达到（包括高危及低危各亚组） | 未达到 |
| 疾病进展率（转白/骨髓纤维化） | 2.9%（1例骨髓纤维化，1例急性髓系白血病） | |
血栓事件特征与患者风险分层分析
深入分析显示，7例在研究期间发生血栓事件（包括缺血性脑卒中、肠系膜动脉闭塞伴急性心肌梗死、门静脉血栓、深静脉血栓、短暂性脑缺血发作、肺栓塞及出血性脑卒中）的患者，均具备高危PV特征，且合并有白细胞升高、高血压、高脂血症或血管病变等基础危险因素，其中5例患者同时联合使用了羟基脲。值得注意的是，入组前有血栓病史的13例患者中，约70%（9例）在接受Rusfertide治疗期间保持无血栓状态。此外，在发生血栓事件的7例患者中，有6例在事件发生后继续接受Rusfertide治疗，显示出良好的安全耐受性。
居家管理与药物安全性：PV患者的日常护理建议
尽管Rusfertide展现出良好的长效血栓控制效果，但PV患者在日常治疗与居家管理中仍需注意以下要点：
- 定期监测血液指标：应定期复查血常规，重点关注红细胞比容（HCT）、白细胞计数（WBC）及血小板计数，确保HCT维持在45%以下。
- 心血管危险因素管理：积极控制血压、血脂及血糖，严格戒烟，降低动脉与静脉血栓的协同风险。
- 警惕血栓前兆症状：如出现单侧下肢肿胀疼痛、突然胸痛、呼吸困难、头晕、言语不清或肢体麻木，应立即就医排查血栓。
- 注射部位护理：Rusfertide为皮下注射给药，居家注射时应轮换注射部位（如腹部、大腿），观察是否有局部红肿或硬结。
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【参考文献】
Pemmaraju N, Kuykendall AT, Gerds A, Gotlib J, Ritchie EK, Pettit K, et al. Thromboembolic and progression events in phlebotomy-dependent patients with polycythemia vera (PV): long-term results from the phase 2 REVIVE and THRIVE open-label extension studies. Presented at: 31st Congress of the European Hematology Association (EHA); June 11-14, 2026; Stockholm, Sweden. Abstract PF890.