引言：多发性骨髓瘤治疗的革命性突破——双特异性抗体
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种复杂的血液系统恶性肿瘤，其特点是浆细胞异常增殖。对于复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者而言，寻找有效且可及的治疗方案一直是临床上的巨大挑战。近年来，以双特异性抗体（Bispecific Antibodies, BsAbs）为代表的新型免疫疗法，为RRMM患者带来了革命性的希望。这类药物通过“桥接”患者自身的免疫T细胞和骨髓瘤细胞，实现精准打击，展现出令人鼓舞的疗效。
然而，如同所有前沿疗法一样，双特异性抗体在真实世界中的应用和普及面临着诸多挑战。本文将基于在2025年美国血液学会（ASH）年会上分享的一项回顾性观察性队列研究，深入分析当前双抗在社区肿瘤中心的应用现状、患者选择差异，并探讨如何解决治疗可及性（Access）问题，为正在寻求最新治疗方案的患者提供参考。
ASH 2025 临床研究洞察：双抗在真实世界中的应用现状
在2025年美国血液学会（ASH）年会上，一项回顾性、观察性队列研究展示了双特异性抗体在社区肿瘤学环境中日益扩大的应用趋势。这项研究纳入了在2022年10月1日至2025年7月14日期间，接受双特异性抗体治疗的活动性复发/难治性多发性骨髓瘤患者，并将其与接受其他疗法的患者进行了比较。
研究背景与核心发现
这项研究旨在了解在多种双抗药物获得监管批准后，它们在非学术、社区医疗机构中的实际应用情况。研究结果证实，随着监管的放宽和临床数据的积累，社区肿瘤中心开始更广泛地采用双特异性抗体治疗方案。
然而，研究也揭示了关键的患者选择差异：接受双特异性抗体治疗的患者，其特征往往比接受其他疗法的患者更为“有利”。
谁在使用双抗？患者画像分析
研究数据显示，接受双特异性抗体治疗组的患者，其年龄和体能状态（Performance Status）均优于非双抗组：
- 年龄差异：双抗组患者的中位年龄为72岁（范围39-92岁），而非双抗组患者的中位年龄为74岁（范围45-96岁）。虽然差异不大，但反映出临床医生在选择高强度新疗法时，倾向于选择相对年轻的患者。
- 体能状态差异（ECOG PS）：双抗组中，ECOG体能状态评分为2分的患者比例为18.3%，而非双抗组中这一比例为22.8%。
【知识补充：什么是ECOG体能状态评分？】
ECOG（Eastern Cooperative Oncology Group）体能状态评分是评估癌症患者日常活动能力和身体状况的重要指标。评分范围从0到5：
- ECOG 0：完全活动，与疾病前无差异。
- ECOG 1：能走动及从事轻体力劳动，但不能从事重体力劳动。
- ECOG 2：能走动，生活自理，但不能工作；白天卧床时间少于50%。
- ECOG 3：生活仅能部分自理；白天卧床时间超过50%。
- ECOG 4：完全卧床或生活不能自理。
在复杂的免疫疗法（如双抗）中，患者的体能状态至关重要。ECOG 2分或更高的患者通常意味着身体虚弱、合并症较多，对治疗相关毒性（如细胞因子释放综合征，CRS）的耐受性较差。因此，研究结果表明，目前双抗治疗的可及性仍存在“选择性偏倚”，即只有身体条件相对较好的患者才能优先获得这种前沿疗法。
提高治疗可及性的三大核心挑战
Ontada高级医学总监Ira Zackon博士在访谈中强调，要确保复发/难治性多发性骨髓瘤领域治疗结果的公平性，必须解决导致患者选择差异和治疗障碍的核心问题。这些障碍主要集中在患者教育、医疗实践资源和地理位置三个方面。
挑战一：患者教育与知情同意
双特异性抗体虽然疗效显著，但也伴随着独特的风险，特别是细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。这些副作用需要密切监测和及时干预。
Zackon博士指出，提高患者教育水平是至关重要的。患者必须真正理解这些治疗选择的风险和益处，并成为治疗过程中的积极伙伴。他们需要能够及时、准确地报告自身健康状况的任何变化，以便医疗团队能够尽早减轻潜在的副作用。对于许多患者和家属来说，理解复杂的免疫疗法机制和潜在风险，需要专业的指导和清晰的沟通。
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挑战二：社区肿瘤中心的资源配置
双抗治疗的初始阶段通常需要在有经验的医疗机构中进行住院观察，以管理潜在的CRS风险。这要求社区肿瘤中心具备特定的资源和能力：
- 专业培训：医护人员需要接受关于双抗管理、毒性识别和处理的专业培训。
- 基础设施：需要具备处理紧急情况和提供住院监测的能力，这对于许多规模较小的社区诊所来说是巨大的挑战。
- 优先级：主播>社区诊所需要将双抗治疗视为重要的发展方向，并投入相应的资源。
Zackon博士提到，社区肿瘤学家具有很强的适应性，正如他们在实体瘤治疗领域接受了许多新疗法一样，他们也需要学习双抗治疗的具体细节，并确保有足够的资源来支持它。这是一个持续的项目，但却是势在必行。
挑战三：地理距离与医疗中心分布
患者居住地与能够提供双抗治疗的中心之间的距离，是影响治疗可及性的一个重要因素。由于初始治疗需要严格的监测，如果患者居住地离治疗中心太远，将难以满足治疗要求，特别是对于体能状态较差或行动不便的患者。
解决这一问题，除了增加社区中心的资源外，更重要的是推动双抗治疗模式的转变，即从强制住院向安全门诊化管理过渡。
双特异性抗体的作用机制与优势（扩展）
要理解双特异性抗体的价值，首先需要了解其独特的作用机制。
双抗如何“桥接”免疫细胞与癌细胞？
传统的单克隆抗体通常只针对一个靶点。而双特异性抗体（BsAbs）顾名思义，具有两个结合位点，像一座“桥梁”：
- 一端：结合T细胞上的CD3受体（T细胞激活的关键信号）。
- 另一端：结合骨髓瘤细胞上的特异性抗原，如BCMA（B细胞成熟抗原）或GPRC5D。
通过这种“桥接”，双抗能够将患者自身的T细胞拉到骨髓瘤细胞的附近，即使T细胞原本没有识别出癌细胞，也会被激活并直接攻击癌细胞，实现高效、精准的免疫杀伤。
目前在多发性骨髓瘤领域，已获批或处于后期研发阶段的代表性双抗药物包括：
- 靶向BCMA/CD3：例如特立妥单抗（Teclistamab）、艾度单抗（Elranatamab）。
- 靶向GPRC5D/CD3： 请>例如Talquetamab。
这些药物通常用于三线或三线以上治疗失败的RRMM患者，为他们提供了新的、有效的治疗选择。
相较于传统疗法和 CAR-T 的定位
在多发性骨髓瘤的治疗蓝图中，双抗占据了重要的位置：
- 相较于传统疗法（如蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂）：双抗的机制新颖，能够克服传统药物的耐药性，尤其适用于经过多线治疗失败的患者。
- 相较于CAR-T细胞疗法：CAR-T疗法虽然疗效持久，但制备过程复杂、耗时，且成本极高。双抗作为“现货型”（Off-the-shelf）药物，无需复杂的细胞采集和体外培养过程，可以立即使用，大大缩短了患者等待治疗的时间，提高了可及性。
双抗治疗的未来趋势：早期化与门诊化
Zackon博士的观点与临床研究的整体趋势一致：双特异性抗体的应用线正在前移，且治疗模式将向更便捷、更经济的方向发展。
治疗线前移的必然性
目前，双特异性抗体主要用于五线或更多线治疗失败的患者。然而，临床经验和数据表明，将高效的疗法提前使用，往往能获得更好的治疗效果和更长的生存期。
“我们知道，多发性骨髓瘤的许多治疗正在向早期治疗线移动，以便在早期对患者群体产生更大的影响，”Zackon博士说。随着更多临床试验（如一线或二线双抗联合治疗）数据的公布，以及医生对药物毒性管理的经验积累，双抗被用于更早期治疗线的趋势是不可逆转的。这对于尚未经历多线耐药的患者来说，意味着更早获得深度缓解的机会。
门诊化管理的挑战与前景
提高可及性和降低成本的关键在于将双抗治疗从强制住院模式转向安全的门诊模式。
目前，许多双抗药物的首次给药需要住院观察几天，以监测和管理CRS。然而，随着临床经验的积累，以及对低级别CRS的有效管理策略的完善，越来越多的实践和学术中心正在探索和实施安全的门诊给药方案。
Zackon博士认为，一旦证明可以在门诊安全地进行初始治疗，这将带来多重益处：
- 改善患者生活质量：患者无需长期住院，减少了对日常生活的干扰。
- 降低医疗成本：消除不必要的住院费用，减轻患者和医疗系统的经济负担。
- 提高可及性：更多的社区中心将能够提供治疗，尤其是在地理位置偏远的地区。
“这是未来，随着该领域的不断进步，我们将看到这种扩展，”他总结道。
癌症患者如何获取前沿的**多发性骨髓瘤双特异性抗体**药物？
尽管双特异性抗体在国际上已获得批准，但在不同国家和地区的上市进度、医保覆盖和价格存在巨大差异。对于国内多发性骨髓瘤患者而言，如果当地医院尚未引进或药物尚未获批，如何及时获取这些前沿的治疗药物，成为一个现实问题。
1. 了解全球药物信息与指南：
患者和家属需要持续关注国际权威指南（如NCCN、ESMO）和最新的临床研究进展，了解哪些双抗药物是当前的标准治疗选择，以及它们的具体疗效和副作用数据。MedFind平台致力于提供最新的药物信息、治疗方案解读与临床研究资讯，帮助患者做出明智的决策。
2. 寻求海外用药选择：
对于急需用药但国内暂无渠道的患者，通过合规的国际医疗服务平台获取海外已上市的药物，是一种重要的选择。这通常涉及海外医生处方、药物采购和国际直邮服务。
3. 价格与购买渠道解析：
双特异性抗体作为创新型生物制剂，价格通常较为昂贵。了解不同国家和地区的药物定价策略，以及合法的抗癌药品代购与国际直邮服务，可以帮助患者规划经济负担，并确保用药的合规性和安全性。在选择海外购药渠道时，务必选择具备专业资质和可追溯物流的平台。
总结与展望
双特异性抗体正在重塑复发/难治性多发性骨髓瘤的治疗格局。ASH 2025的研究提醒我们，尽管疗效显著，但治疗的可及性并非均等，目前仍存在患者选择偏倚，即更年轻、体能状态更好的患者更容易获得治疗。
解决这一挑战的关键在于多方努力：加强患者教育，提升社区肿瘤中心的资源配置和专业能力，并推动治疗模式向更安全、更便捷的门诊化发展。随着这些障碍的逐步消除，我们有理由相信，双特异性抗体将更快地进入早期治疗线，并惠及更广泛的多发性骨髓瘤患者群体，最终实现治疗结果的公平性。
