胶质母细胞瘤（Glioblastoma Multiforme, GBM）是成人中最常见且最具侵袭性的原发性脑肿瘤，治疗难度极大。特别是对于MGMT基因启动子非甲基化的患者，传统化疗药物替莫唑胺的疗效有限，预后往往更差。然而，一项名为TEM-GBM的1/2a期临床试验（NCT03866109）更新的数据，为这一棘手的领域带来了新的曙光。研究中的创新疗法Temferon，在初诊的MGMT非甲基化胶质母细胞瘤患者中，展现了令人鼓舞的初步生存获益。
Temferon临床研究更新：生存数据带来新希望
根据最新发布的试验新闻稿，针对一个包含25名可评估患者的小型队列，Temferon疗法取得了一致且积极的生存结果。这些初步数据不仅超越了历史标准疗法，也为患者带来了更长生存时间的希望。
- 18个月生存率：接受Temferon治疗的患者中，18个月生存率达到了44%，相较于2025年4月报告的38%，有了进一步提升。
- 2年生存率：数据显示，患者的2年生存率达到了29%。这是一个非常关键的指标，因为历史数据显示，接受标准治疗的同类患者2年生存率仅为14%左右。
- 中位总生存期（OS）：患者的中位总生存期为17个月，与之前的报告保持一致，且优于标准疗法下13至15个月的中位OS。
更引人注目的是，研究中观察到一名患者在初次手术后，未经任何后续干预或药物治疗，实现了长达39个月（超过3年）的生存。这是该研究中第二位在随访期间无需额外治疗干预的患者，凸显了Temferon疗法可能带来的持久效应。
Temferon如何工作？一种靶向肿瘤微环境的创新疗法
Temferon并非传统的化疗或靶向药物，它是一种新颖的先进治疗药物产品（ATMP）。其作用机制独特而精巧：
- 首先，从患者体内提取自身的CD34阳性富集的造血干细胞和祖细胞。
- 然后，在体外利用第三代慢病毒载体对这些细胞进行基因改造，使其能够特异性地在髓系细胞中表达α-2b干扰素（interferon alpha-2）。
- 最后，将这些经过改造的细胞通过单次注射回输到患者体内。
这些被改造的细胞如同“特洛伊木马”，能够穿过血脑屏障，到达肿瘤部位。在肿瘤微环境中，它们分化成的髓系细胞会原位释放具有强大抗肿瘤活性的干扰素，从而激活免疫系统，攻击癌细胞。早期研究结果证实，骨髓来源的髓系细胞确实能够到达肿瘤部位并递送免疫治疗有效载荷，这与Temferon的设计初衷完全一致。这一机制也为未来开发基于Temferon的联合治疗策略提供了科学依据。
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关于TEM-GBM研究 (NCT03866109)
为了更好地理解这些数据的背景，我们需要了解TEM-GBM试验本身的设计。
研究设计与目标
这是一项非随机、开放标签、多中心的1/2a期临床试验。研究的第一部分（Part A）旨在评估Temferon在5个递增剂量水平下，结合3种不同预处理方案的安全性和耐受性，最多招募27名患者。
- 主要终点：研究的首要目标是评估Temferon给药后90天内的安全性和耐受性，主要依据不良事件（AEs）的发生率。
- 次要终点：包括长期安全性和耐受性、最大耐受剂量、基于神经肿瘤免疫治疗反应评估（iRANO）标准的临床反应、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）以及患者生活质量的变化等。
患者入组标准
该研究的入组标准非常严格，以确保数据的准确性和患者的安全：
- 年龄在18至70岁之间。
- 经组织学确诊为新诊断的、位于大脑天幕上的胶质母细胞瘤。
- MGMT基因启动子状态为非甲基化。
- 已接受完全或部分肿瘤切除手术。
- 预计生存期至少6个月，卡氏功能状态（KPS）评分在70分或以上。
- 心、肝、肾、肺等主要器官功能良好。
安全性、当前局限与未来展望
开发人员强调，目前公布的试验结果本质上是初步的，直接从临床中心收集，尚未经过临床研究组织的质量控制审查或独立验证。尽管如此，这些积极的趋势为胶质母细胞瘤的治疗带来了巨大的鼓舞。
Temferon作为一种一次性给药的基因工程细胞疗法，其安全性是研究者关注的重中之重。目前的数据显示其具有良好的耐受性。随着研究的深入，我们将获得更多关于其长期安全性的数据。
展望未来，Temferon的独特作用机制使其成为联合治疗的理想候选者。通过在肿瘤局部重塑免疫微环境，它可能与其他免疫检查点抑制剂、靶向药物或放疗产生协同增效的作用，为胶质母细胞瘤患者带来更优的治疗选择。
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