攻克儿童癌症的挑战：神经母细胞瘤
神经母细胞瘤（Neuroblastoma）是一种极具侵袭性的儿童期肿瘤，占所有儿童癌症死亡原因的15%，给患儿家庭带来沉重负担。对于高危神经母细胞瘤，尽管治疗手段不断进步，但患者的长期生存率依然面临挑战。2023年12月，美国FDA批准了二氟甲基鸟氨酸（Difluoromethylornithine, DFMO）作为高危神经母细胞瘤患者的维持治疗药物，旨在降低复发风险，这标志着该领域的一大进步。
《自然》杂志揭示：饮食干预增强DFMO疗效
然而，科学家们的探索并未止步。近期，一项发表在顶级期刊《自然》（Nature）上的联合研究为神经母细胞瘤的治疗带来了新的启示。来自苏黎世大学、费城儿童医院等机构的科研团队发现，通过特定的饮食调整，可以显著增强DFMO的抗癌效果，为提升治疗成功率开辟了新途径。
双管齐下：药物与饮食的协同作用机制
要理解这一策略的精妙之处，首先需要了解神经母细胞瘤的一个关键特征：MYCN基因扩增。这种基因变异会导致鸟氨酸脱羧酶（ODC）大量产生，而ODC是多胺生物合成通路中的关键限速酶。多胺是癌细胞快速增殖所必需的“燃料”。
DFMO作为一种ODC抑制剂，其作用就是“切断”这条生产线，阻止鸟氨酸转化为多胺，从而抑制肿瘤生长。而新的研究则提出了一个更彻底的方案：在用药物“关停”生产线的同时，进一步“限制”上游的原材料供应。
研究表明，多胺的前体物质——鸟氨酸，主要来源于两种氨基酸：精氨酸和脯氨酸。因此，通过采用不含精氨酸和脯氨酸（无ProArg）的饮食，可以直接减少体内鸟氨酸的水平，从而与DFMO形成协同效应，更有效地耗尽癌细胞的多胺储备。
研究证据：饮食联合疗法在动物模型中效果显著
在小鼠模型中的实验结果令人振奋。研究人员发现，在接受DFMO治疗的基础上，采用无ProArg饮食的小鼠获得了显著的生存优势。其中，约三分之一的小鼠生存期得到进一步延长，更有近20%的个体实现了持久的无肿瘤生存。代谢组学分析也证实，这种联合疗法能更大幅度地降低肿瘤内的多胺水平，尤其是亚精胺水平减少超过一半。
全新发现：诱导癌细胞“翻译停滞”与良性分化
更令人惊讶的是，该研究揭示了一个前所未见的抗癌机制。联合疗法导致了癌细胞内严重的“翻译缺陷”——核糖体在翻译蛋白质的过程中，会在脯氨酸对应的密码子（CCA）处选择性地停滞。这一过程有效抑制了与细胞周期相关的蛋白合成，同时巧妙地将细胞的蛋白质组重编程，促使其向分化状态转变。
诱导癌细胞从恶性增殖状态转向良性分化状态，本身就是一种成熟的癌症治疗策略。这项研究巧妙地通过“药物+饮食”的代谢干预实现了这一目标，为神经母细胞瘤的治疗提供了全新的思路。
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