对于患有神经纤维瘤病1型（NF1）的儿童患者来说，靶向治疗领域迎来了一项重要进展。美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了司美替尼（Selumetinib）的颗粒剂和胶囊剂型，用于治疗1岁及以上、伴有症状且不可手术的丛状神经纤维瘤（PNs）的儿童患者。
司美替尼（Selumetinib）获批：为患儿带来新选择
此次FDA的批准，意味着司美替尼（Selumetinib），商品名为Koselugo（科赛鲁戈），现在可以惠及更广泛的儿童患者群体。此前，该药物已于2020年4月获批用于治疗2岁及以上患有NF1相关、有症状且不可手术的丛状神经纤维瘤的儿童。此次将适用年龄下调至1岁，无疑为更多年幼的患儿带来了新的治疗希望。
临床证据支持：安全与有效性兼顾
这项扩展批准的背后，是坚实的临床数据支持。FDA的决定基于一项针对健康成年人的相对生物利用度研究，该研究充分证明了口服颗粒剂与已批准胶囊剂型之间的桥接有效性。此外，关键的证据还来源于两项重要的临床试验：
- SPRINT研究（NCT01362803）：这项II期研究评估了胶囊剂型在2岁及以上儿童患者中的疗效与安全性。
- SPRINKLE研究（NCT05309668）：这项I/II期研究则针对1岁及以上儿童患者，评估了颗粒剂型的表现。
通过对这些研究中儿科患者群体的暴露量进行匹配，FDA确认了司美替尼在更低年龄段儿童中的安全性和有效性。
神经纤维瘤病1型（NF1）与丛状神经纤维瘤（PNs）
神经纤维瘤病1型（NF1）是一种罕见的遗传性疾病，常导致皮肤、神经系统、骨骼和眼睛出现问题。丛状神经纤维瘤（PNs）是NF1的常见并发症之一，这些肿瘤可能生长在身体的任何部位，引起疼痛、功能障碍，甚至危及生命。对于这些不可手术的PNs，靶向治疗如司美替尼的出现，为患者提供了重要的非手术治疗选择。
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