OXC-101（Karonudib），一种备受关注的创新型靶向药物，近日获得了欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定，专门用于治疗急性髓系白血病（AML）。此前，美国食品药品监督管理局（FDA）也已为其颁发了同样的认定，这无疑为全球数百万AML患者带来了新的希望。
这款药物原名为Karonudib（TH588），其独特之处在于作为一种首创的有丝分裂MTH1抑制剂，拥有双重作用机制。它通过诱导癌细胞产生额外的氧化应激，并阻止DNA损伤的修复，从而显著增强对白血病细胞的细胞毒性负担，最终有效抑制其生存和增殖。这种精准打击癌细胞脆弱点的策略，使其在急性髓系白血病的治疗中展现出巨大潜力。
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OXC-101临床研究进展：MAATEO试验
目前，OXC-101正在一项名为MAATEO的I/II期临床研究（NCT04077307）中进行深入探索。该研究旨在评估其在晚期血液系统恶性肿瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效。值得关注的是，该试验的扩展阶段正在招募复发或难治性急性髓系白血病患者，以评估OXC-101与伊达比星（idarubicin）联合用药的治疗效果。
在临床前研究中，OXC-101已展现出显著的抗肿瘤活性，能够有效缩小肿瘤体积并延长急性髓系白血病模型动物的生存期。这些数据也支持了OXC-101与标准化疗方案联合使用的巨大潜力，有望为患者提供更优化的治疗选择。
MAATEO研究概览：入组标准与排除条件
这项正在进行的MAATEO试验，主要针对18至75岁、已接受标准治疗但无合适替代方案的复发/难治性或进展期晚期血液系统恶性肿瘤患者。研究初期入组的四个队列涵盖了多种癌症类型，包括急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、弥漫大B细胞淋巴瘤、伯基特淋巴瘤、多发性骨髓瘤或高危骨髓增生异常综合征（MDS）。第五个扩展队列则专注于招募复发/难治性或进展期急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者。
所有入组患者需满足以下条件：可测量疾病、预期寿命至少8周、ECOG体力状态评分0-2、正常左心室射血分数以及正常的肝肾功能。研究排除的患者包括：在入组前6个月内发生过具有临床意义的心血管事件（如心肌梗死、不稳定型心绞痛、血管成形术、搭桥手术、中风或短暂性脑缺血发作）；纽约心脏协会（NYHA）II级或以上充血性心力衰竭；有心律失常病史或筛查期间发现心律失常；诊断为急性早幼粒细胞白血病（AML M3）；或存在未受控制的全身性或局部感染。
在剂量递增阶段，OXC-101口服给药，每隔一天一次。在剂量扩展阶段，该药物将以相同的方案与伊达比星联合使用，在每个周期的第1至3天给药。
该研究的主要终点是评估药物的安全性与耐受性，次要终点则包括根据欧洲白血病网络（ELN）/国际工作组（IWG）反应标准衡量的疗效指标。
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