对于慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者而言，寻找最有效、副作用最小的治疗方案始终是重中之重。随着靶向药物的不断发展，患者有了更多选择。近期一项重要的匹配调整间接比较（MAIC）分析揭示了泽布替尼（Zanubrutinib，商品名：百悦泽）在CLL一线治疗中的潜在优势，其无进展生存期（PFS）表现显著优于阿卡替尼（Acalabrutinib，商品名：可乐必妥）与维奈克拉（Venetoclax，商品名：唯可来）的联合方案，为CLL患者带来了新的希望。
泽布替尼在CLL一线治疗中展现卓越PFS优势
这项在2025年欧洲血液学协会大会上公布的MAIC分析结果令人鼓舞。研究数据显示，在未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中，与阿卡替尼加维奈克拉（AV）联合方案相比，泽布替尼单药治疗在无进展生存期（PFS）方面展现出显著的临床益处。未经调整的分析显示，泽布替尼的PFS优势明显（风险比HR为0.47；95% CI，0.28-0.77；P = .003）。经过人群调整后，泽布替尼的优势更为突出（风险比HR为0.26；95% CI，0.13-0.54；P = .0003）。值得注意的是，在匹配前，泽布替尼组的36个月PFS率为85.6%，匹配后更是达到88.5%，而AV联合方案组的PFS率为76.5%。
研究人员指出，由于目前缺乏泽布替尼与AV联合方案的头对头比较试验，因此采用了间接比较统计分析方法来评估它们的疗效。尽管间接比较存在固有限制，例如MAIC模型假设（即患者群体间的差异可完全由匹配变量解释），但这些结果仍为临床决策提供了重要参考。
深入了解研究背景：SEQUOIA与AMPLIFY试验
这项MAIC分析的数据主要来源于两项关键的III期临床试验：
- SEQUOIA试验（NCT03336333）： 这是一项开放标签、随机对照试验，旨在评估泽布替尼对比苯达莫司汀加利妥昔单抗（Rituxan，商品名：美罗华；BR方案）在初治CLL或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者中的疗效，其中包括伴有17p缺失的患者。
- AMPLIFY试验（NCT03836261）： 这是一项全球多中心、开放标签、随机对照试验，评估阿卡替尼加维奈克拉联合方案对比化疗免疫疗法（包括氟达拉滨、环磷酰胺和利妥昔单抗FCR方案或BR方案）在初治CLL患者中的疗效，这些患者不伴有17p缺失或TP53突变。
科学方法揭示真相：匹配调整间接比较（MAIC）
MAIC方法学在缺乏直接头对头比较试验时显得尤为重要。SEQUOIA和AMPLIFY试验的数据集具有相似的随访时间，分别为43.7个月和41.0个月。研究人员通过锚定MAIC方法，将SEQUOIA试验中低风险CLL患者（无17p缺失或TP53突变）的个体患者数据进行重新加权，以精确匹配AMPLIFY试验中主要的基线患者特征。AMPLIFY试验的个体患者数据则通过数字化Kaplan-Meier生存曲线重建和生成。此外，研究还进行了敏感性分析，以验证不同匹配变量模型场景下结果的一致性。
MAIC分析纳入了SEQUOIA试验意向治疗人群的个体患者数据（n=479）以及AMPLIFY试验已发表的汇总数据（AV组n=291；FCR/BR组n=290）。匹配变量包括年龄、性别、ECOG体力状态评分、疾病分期、11q缺失、IGHV基因突变状态、地理区域、复杂核型、累积疾病评分和肌酐清除率等，这些变量被认为是潜在的治疗效果修饰因子或预后因素。
关键患者特征与PFS数据解读
研究对AMPLIFY试验和SEQUOIA试验中低风险患者的基线特征进行了匹配前后的测量。例如，在AMPLIFY试验中，26.8%的患者年龄在65岁或以上，多数为男性（64.5%），ECOG体力状态评分为0或1的患者占91.8%。在SEQUOIA试验中，匹配后患者的基线特征与AMPLIFY试验高度一致，确保了比较的有效性。
两项研究和治疗组在12、24、36和48个月的PFS率数据进一步证实了泽布替尼的优势：
- SEQUOIA试验（泽布替尼组）： 12个月PFS率97%，24个月94.2%，36个月88.5%，48个月86.7%。
- SEQUOIA试验（BR方案组）： 12个月PFS率83.6%，24个月71.8%，36个月47.8%，48个月32.2%。
- AMPLIFY试验（AV联合方案组）： 12个月PFS率96%，24个月91%，36个月79%，48个月67%。
- AMPLIFY试验（FCR/BR方案组）： 12个月PFS率88%，24个月79%，36个月66%，48个月52%。
敏感性分析结果也高度一致，进一步支持了泽布替尼在PFS方面的显著优势。
靶向药代购：为CLL患者带来希望
这项研究为慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者提供了重要的治疗信息，特别是对于那些正在寻找更有效一线治疗方案的患者。泽布替尼（百悦泽）作为一种新型的BTK抑制剂，其在无进展生存期上的优异表现，无疑使其成为CLL治疗领域的一大亮点。
对于国内患者而言，获取这些前沿的海外靶向药可能面临诸多挑战，例如药物的可及性、高昂的价格以及复杂的购药流程。MedFind作为专业的海外靶向药代购网站，致力于为癌症患者提供便捷、可靠的海外购药服务。我们不仅提供泽布替尼代购、阿卡替尼代购、维奈克拉代购等多种靶向药的代购服务，还提供专业的AI问诊服务和全面的药物信息、诊疗指南等抗癌资讯，帮助患者更好地了解疾病和治疗方案。如果您正在寻找CLL靶向药哪里购买、泽布替尼价格或阿卡替尼价格等信息，MedFind将是您值得信赖的伙伴。
