对于复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者而言，寻找有效且能延长缓解期和生存期的治疗方案至关重要。近日，这一领域迎来积极进展。日本厚生劳动省（MHLW）已正式批准由葛兰素史克（GSK）开发的belantamab mafodotin-blmf（商品名：Blenrep）的两款联合治疗方案，用于治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤患者。
GSK肿瘤研发全球负责人Hesham Abdullah表示：“此次批准将belantamab mafodotin联合疗法的益处带给了日本的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。患者在首次复发时或之后，需要更多治疗选择，与标准疗法相比，这些选择能够延长缓解期和生存期。belantamab mafodotin联合方案在两项III期临床试验中显示出卓越的疗效，有望重新定义治疗结果，并且其可在学术和社区治疗环境中进行门诊给药，增加了便利性。”
此次批准主要基于两项关键的III期临床研究数据：
- DREAMM-7研究（NCT04246047）：评估了belantamab mafodotin联合硼替佐米（Velcade/万珂）和地塞米松（简称BVd方案）。
- DREAMM-8研究（NCT04484623）：评估了belantamab mafodotin联合泊马度胺（Pomalyst）和地塞米松（简称BPd方案）。
DREAMM-7研究亮点：显著改善PFS和OS
DREAMM-7研究结果显示，与度妥昔单抗（Darzalex/大力士）联合硼替佐米/地塞米松（DVd方案）相比，BVd方案显著延长了患者的无进展生存期（PFS）。BVd组的中位PFS为36.6个月，而DVd组仅为13.4个月（HR, 0.4; 95% CI, 0.31-0.53; P <.00001）。
此外，在中位随访39.4个月时，BVd方案达到了总生存期（OS）的关键次要终点，将死亡风险降低了42%（HR, 0.58; 95% CI, 0.43-0.79; P = .00023）。在3年时，BVd组和DVd组的OS率分别为74%和60%。
这项多中心、开放标签的DREAMM-7试验共纳入494名至少接受过一线治疗后疾病进展的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，按1:1随机分配至BVd组（n = 243）或DVd组（n = 252）。试验组患者每3周静脉注射2.5 mg/kg的belantamab mafodotin。
研究的主要终点是独立审查委员会评估的PFS。次要终点包括OS、缓解持续时间以及下一代测序检测的微小残留病（MRD）阴性状态。
DREAMM-8研究数据：显著延长PFS
DREAMM-8研究数据表明，在中位随访21.8个月时，BPd方案组的中位PFS尚未达到（NR; 95% CI, 20.6-NR），而硼替佐米联合泊马度胺和地塞米松（PVd方案）组的中位PFS为12.7个月（95% CI, 9.1-18.5）（HR, 0.52; 95% CI, 0.37-0.73; P <.001）。两组的1年PFS率分别为71%（95% CI, 63%-78%）和51%（95% CI, 42%-60%）。研究者指出，BPd方案在所有预设亚组中均显示出PFS获益，包括具有高危细胞遗传学等不良预后特征的患者。
BPd方案组的总生存期（OS）显示出积极趋势，但在中期分析时尚未达到统计学意义（HR, 0.77; 95% CI, 0.53-1.14）。研究者将继续随访OS并进行进一步分析。
这项开放标签、多中心的DREAMM-8试验纳入了302名复发/难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者至少接受过一线治疗（包括基于来那度胺（Revlimid）的方案），并且在最近一次治疗后出现疾病进展。患者按1:1随机分配至BPd组（n = 155）或PVd组（n = 147）。试验组患者在第一个周期静脉注射2.5 mg/kg的belantamab mafodotin，随后每4周静脉注射1.9 mg/kg。
该试验的主要终点是独立审查委员会评估的PFS。次要终点包括OS和MRD阴性率。
安全性和全球审批动态
在DREAMM-7和DREAMM-8这两项研究中，belantamab mafodotin联合方案的安全性和耐受性特征与之前报道的各单药情况相当。
除了日本，英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）已于2025年4月基于DREAMM-7和DREAMM-8试验结果批准了belantamab mafodotin联合方案用于多发性骨髓瘤相关适应症。
美国食品药品监督管理局（FDA）也于2024年11月受理了belantamab mafodotin方案用于复发/难治性多发性骨髓瘤治疗的生物制品许可申请（BLA），并将《处方药使用者付费法案》（PDUFA）目标日期定为2025年7月23日。
获取海外靶向药信息与服务
随着越来越多创新靶向药和抗癌药在海外获批上市，许多国内患者希望了解这些新药的详细信息、临床数据以及如何获取。对于多发性骨髓瘤等癌症患者而言，及时了解全球最新的治疗进展和药物选择至关重要。
如果您对belantamab mafodotin（Blenrep）或其他海外批准的靶向药、抗癌药感兴趣，或者想了解其价格和哪里购买等信息，可以通过专业的海外靶向药代购服务获取帮助。同时，面对复杂的病情和多种治疗方案，患者还可以利用AI问诊服务获取初步的个性化建议，或查阅药物信息和诊疗指南等抗癌资讯，为治疗决策提供更多参考。
