癌症治疗领域正不断涌现新的希望。对于多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤，靶向疗法一直是研究热点。近期，一款名为cemsidomide（代号CFT7455）的新型口服小分子靶向降解剂，在早期临床试验中展现出令人鼓舞的疗效和安全性数据，为复发/难治性患者带来了新的治疗可能。
cemsidomide（CFT7455）的作用机制与临床研究设计
cemsidomide由C4 Therapeutics公司开发，其独特之处在于它是一种靶向IKZF1和IKZF3蛋白的降解剂。IKZF1和IKZF3是驱动多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤进展的关键蛋白。通过特异性降解这些蛋白，cemsidomide旨在抑制肿瘤细胞的生长和存活。
这项正在进行的1/2期CFT7455-1101临床研究（NCT04756726）是一项开放标签、首次人体试验，旨在评估cemsidomide单药或联合地塞米松在复发/难治性多发性骨髓瘤或非霍奇金淋巴瘤患者中的疗效、安全性、药代动力学和药效动力学。
多发性骨髓瘤队列：积极的疗效数据
研究数据显示，cemsidomide联合地塞米松在多发性骨髓瘤患者中显示出积极的抗肿瘤活性：
- 截至2025年4月30日的数据显示，在10名可评估患者中，每日一次100 µg剂量的cemsidomide达到了50%的客观缓解率（ORR）。值得关注的是，其中一名既往接受过两次T细胞导向疗法后疾病进展的患者，实现了流式细胞术检测的微小残留病（MRD）阴性完全缓解（CR）。
- 在20名可评估患者中，每日一次75 µg剂量的cemsidomide也达到了40%的ORR。
此前在2024年美国血液学会（ASH）年会上公布的、截至2024年7月25日的数据显示，在剂量爬坡和剂量扩展队列的32名患者中，cemsidomide联合地塞米松的ORR为22%，其中包括1例严格意义上的完全缓解（sCR）、1例非常好的部分缓解（VGPR）和5例部分缓解（PR）。另有5名患者达到微小缓解（MR），临床获益率（CBR）为38%。
研究者指出，即使是经过大量前期治疗、疾病复发或难治的多发性骨髓瘤患者群体（包括大多数接受过T细胞导向疗法的患者），cemsidomide联合地塞米松在不同剂量下均显示出活性和良好的耐受性。
安全性分析：耐受性良好，不良反应可控
临床试验结果表明，cemsidomide的耐受性良好，不良反应可控。
- 截至2024年7月25日的数据显示，59%的患者发生了3级或更高级别的治疗相关不良事件（TEAEs）。
- 最常见的3/4级TEAEs包括：中性粒细胞减少症（34%）、贫血（28%）、感染（19%）、淋巴细胞减少症（16%）和血小板减少症（13%）。
- 未报告3/4级疲劳、恶心或呕吐。
中性粒细胞减少症是主要的血液学不良反应，但研究者认为它是可管理的。
非霍奇金淋巴瘤队列及未来展望
在非霍奇金淋巴瘤队列中，cemsidomide的剂量爬坡评估仍在进行中，目前已评估至每日一次87.5 µg剂量，尚未达到最大耐受剂量（MTD）。
多发性骨髓瘤队列的1期剂量爬坡部分已经完成，100 µg剂量被确定为可安全用于扩展研究的剂量。计划在扩展队列中新增10名患者，以进一步评估该剂量下的安全性和疗效。开发者预计在2025年中期获得监管反馈，以推进后续的注册性临床开发。
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