对于复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者而言，寻找一种既有效又能减少手术创伤的治疗方案至关重要。传统的经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）虽然是标准疗法，但复发率高是其一大挑战。近期，UGN-102在III期ENVISION临床研究中公布的18个月随访数据，为这类患者带来了非手术治疗的新希望。
ENVISION研究的关键发现：高完全缓解率与持久疗效
ENVISION（NCT05243550）是一项评估UGN-102治疗复发性低级别中危NMIBC的单臂、开放标签、多中心III期临床研究。此前公布的3个月主要终点数据显示，UGN-102实现了令人瞩目的完全缓解（CR）率，高达79.6%（191/240例患者）。
在2025年美国泌尿外科学会年会上公布的最新18个月随访数据进一步证实了UGN-102疗效的持久性。在那些达到完全缓解的患者中，根据Kaplan-Meier估计，18个月后仍维持完全缓解状态的可能性高达80.6%。
研究者Sandip M. Prasad博士指出，这种持久的缓解率非常罕见，甚至超过了通常通过TURBT手术获得的疗效持续时间。他解释说，这与UGN-102独特的作用机制有关。TURBT只能切除肉眼可见的肿瘤，而UGN-102作为一种反向热凝胶，注入膀胱后能在体温下形成凝胶，均匀涂覆整个尿路上皮表面。这意味着即使是肉眼不可见的微小肿瘤也能得到治疗，从而减少了早期复发的可能性，解释了其优异的持久性。
UGN-102的作用机制与治疗优势
UGN-102的核心活性成分是丝裂霉素（mitomycin），这是一种已知的抗癌药物。其创新之处在于采用了反向热凝胶递送系统。在低温下呈液体状态，便于通过导管注入膀胱；进入体内达到体温后，迅速转变为凝胶，紧密贴合膀胱内壁，延长药物与肿瘤组织的接触时间长达6小时。这种非手术的化学消融方式，代表了NMIBC治疗的一种全新方法。
Prasad博士强调，尽管TURBT是目前的标准治疗，但对于复发性低级别中危NMIBC而言，其疗效往往不足。UGN-102的出现，提供了一种潜在的非手术替代方案，有望改变这类患者的治疗格局。
患者人群与安全性数据
ENVISION研究纳入的患者均为复发性低级别中危NMIBC，其风险定义为符合以下一项或两项标准：多发性肿瘤、单发肿瘤直径大于3厘米、或早期/频繁复发。患者需具备良好的器官和骨髓功能，且预期寿命至少能完成研究。研究中患者肿瘤的平均大小为2.5厘米，83%为多灶性，这代表了临床上常见的、通常需要TURBT治疗的复杂病例。
研究中，95%的患者（240例）完成了全部6次每周一次的膀胱灌注治疗，显示了良好的依从性。
安全性方面，UGN-102展现出良好的耐受性。57.1%的患者经历了任何级别的治疗相关不良事件（TEAE）。最常见的（发生率≥5%）TEAE包括：排尿困难（18.3%为1级，3.8%为2级，0.4%为3级）、血尿（6.3%为1级，2.1%为2级，0%为3级）、尿路感染（2.5%为1级，4.2%为2级，0.4%为3级）、尿频（5.0%为1级，1.7%为2级，0%为3级）和疲劳（3.8%为1级，1.7%为2级，0%为3级）。Prasad博士指出，3级、4级和5级不良事件“极其罕见”。仅有两例患者发生了治疗相关的严重不良事件：一例尿道狭窄，一例尿潴留。
结论与未来展望
ENVISION III期研究的18个月随访数据有力地支持了UGN-102作为复发性低级别中危NMIBC非手术治疗方案的潜力。其高完全缓解率和显著的疗效持久性，结合良好的耐受性，使其成为TURBT之外一个有吸引力的新选择。
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ENVISION研究的持续随访数据将进一步巩固UGN-102在NMIBC治疗中的地位，为患者带来更优化的治疗选择。
