截至2024年12月31日，共有112种药物正在欧洲药品管理局（EMA）接受评估，其中57种含有全新的活性成分。意大利药品管理局（AIFA）发布的最新《地平线扫描报告》（Horizon Scanning report）为我们前瞻了未来数月内可能对临床实践产生影响的疗法。
每一种等待审批的分子都代表着新的治疗机遇，同时也带来了监管挑战。许多正在审查中的适应症集中在高度复杂的临床领域，如肿瘤学、神经学、罕见病和先进疗法。
肿瘤领域：新药审批的焦点
在57种含有全新活性成分的药物中，肿瘤药物继续占据主导地位，相关申请占总数的31.6%，涵盖实体瘤和血液系统疾病。其中，备受期待的候选药物之一是林沃赛妥单抗（Linvoseltamab），这是一种针对难治性多发性骨髓瘤的双特异性抗体。如果获批，它将用于至少接受过三种治疗方案（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体）后疾病进展的患者。
另一款前景光明的药物是阿美替尼（Aumolertinib），用于治疗伴有EGFR突变的晚期非小细胞肺癌。雷莫替尼（Lazertinib）也正在接受针对相同适应症的评估，很可能与埃万妥单抗（Amivantamab）联合使用，为解决分子变异提供更全面的方案。
免疫疗法也取得了显著进展。替雷利珠单抗（Tislelizumab），一种已在其他市场获批的免疫检查点抑制剂，正在意大利接受针对结肠癌和肺癌新适应症的审查。Lifileucel是一种基于肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的细胞疗法，可能用于治疗对其他疗法无效的不可切除的转移性黑色素瘤患者。如果获批，它将成为欧洲首个可用的TIL疗法。
基因疗法也在推进中，Nadofaragene firadenovec已提交审批申请，有望成为首个用于治疗高危、难治性膀胱癌的基因疗法。
对于国内的癌症患者而言，这些尚未在国内上市的创新靶向药、免疫疗法和基因疗法，未来可能通过海外购药等途径获取。MedFind平台致力于追踪全球新药动态，并提供专业的海外靶向药代购服务，帮助患者了解和获取前沿治疗方案。
神经系统疾病与罕见病：新希望涌现
在神经学领域，尽管进展通常缓慢且充满争议，但2025年似乎是巩固成果的一年。目前有九种神经系统药物正在审查中，包括两种针对阿尔茨海默病的药物。其中最受期待的是Blarcamesine，它是治疗早期阿尔茨海默病的候选药物。迄今为止的临床数据显示，治疗70周后，认知功能改善14%，日常活动能力改善8%。如果获批，它可能为仑卡奈单抗（Lecanemab）（最近获批用于阿尔茨海默病的一个亚组患者）和多奈单抗（Donanemab）（2025年3月因风险-收益平衡不佳在欧洲被拒绝，公司已申请重新审查）提供替代选择。Blarcamesine可能具有不同的作用机制和更好的耐受性。
四分之一正在评估的新药获得了孤儿药认定，这反映了研究人员和制药行业对解决未满足治疗需求的日益增长的兴趣。这些药物包括Delandistrogene moxeparvovec，这是首个用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法。该疗法针对具有特定基因突变的患者，有望从根本上解决疾病问题，提供比目前对症治疗更有效的方案。另一项值得关注的疗法是Obecabtagene autoleucel，这是一种用于治疗难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL 白血病）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。这两种疗法都属于“先进疗法”范畴。
在罕见癌症领域，人们对Zanidatamab的兴趣日益浓厚，这是一种用于治疗胆道癌的双特异性抗体。胆道癌预后较差，治疗选择有限，Zanidatamab的出现可能带来新的希望。此外，为等待移植的血液系统疾病患者设计的Dorocubicel，在危急情况下也代表着潜在的救命资源。
疫苗与单克隆抗体：预防是关键
预防仍然是2025年的重点关注领域。在进展较快的申请中，单克隆抗体Clesrovimab似乎能有效预防新生儿在流行季节感染呼吸道合胞病毒（RSV）。它的引入可能会重塑儿科疫苗接种策略。通过母体免疫提供围产期保护的新型无细胞百日咳疫苗，以及用于60岁以上成人的基于mRNA的RSV疫苗也预计将获批。最后，基孔肯雅热疫苗已纳入EMA的PRIME计划（EMA于2016年启动的一项旨在支持满足未满足需求的创新药物开发的倡议），并于2025年1月获得EMA的预批准。它有望获得最终批准并在欧洲疫苗接种中心提供。
治理与可持续性：挑战并存
随着等待审批的药物数量持续增加，监管系统面临的压力也随之增大。AIFA主席Robert Nisticò评论道：“预计新疗法进入市场将创下纪录，这是积极的，但同时也带来了平衡可及性与经济可持续性的日益严峻的挑战。”先进疗法的高昂成本，尤其是在潜在用户有限的情况下，仍然是主要担忧。
2025年，新的欧盟（EU）卫生技术评估法规将开始生效。该法规旨在标准化欧盟范围内的临床评估，标志着早期确定新技术治疗价值并将其纳入国家医疗保健体系的关键一步。
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