杜氏肌营养不良症患者新希望！美国新疗法SGT-003值得期待

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国生命科学公司Solid Biosciences的基因疗法SGT-003快速通道认定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

快速通道认定（FTD）：快速通道认定是美国食品药品监督管理局（FDA）提供的一种制度，旨在促进新药的开发和审批，尤其是针对治疗严重或威胁生命的药物。该认定旨在加速这些药物的研发、审批和上市，以更迅速地满足患者的医疗需求。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.杜氏肌营养不良症是一种会导致患儿肌肉萎缩的遗传性疾病，不可逆转并且会危及患儿的生命，急需有效的治疗方法。

2.SGT-003是一种基因疗法，采用了特殊的设计，临床前研究数据表明，该疗法能够改善小鼠的肌肉功能，并且具有持久的治疗效果。

3.SGT-003即将开展的1/2期临床试验值得关注，将评估患者接受SGT-003治疗后的疗效和安全性。

研究详情

（专业人士阅读）

美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国生命科学公司Solid Biosciences的基因疗法SGT-003快速通道认定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种遗传性疾病，主要会导致患者肌肉萎缩，通常出现在3-5岁的男孩中。这是一种进行性、不可逆转且蕞终会危及患者生命的疾病，通常全球每3500-5000名男婴中，约有1例杜氏肌营养不良症患儿。

关于SGT-003

来源：摄图网

Solid Biosciences是一家生命科学公司，致力于开发用于神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物。SGT-003是该公司新一代杜氏肌营养不良症基因疗法候选药物。

SGT-003是一种基因疗法，采用了一种特殊设计的外壳（AAV-SLB101），它传递了一种能够缩短二肌球蛋白（又称微小肌球蛋白）的DNA序列，这种肌蛋白对于杜氏肌营养不良症患者来说非常重要。

临床前研究数据表明，SGT-003能够改善杜氏肌营养不良症小鼠模型的肌肉功能，并且具有持久的治疗效果。

认定依据

2023年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了SGT-003的新药临床试验申请（IND）。

计划开展的1/2期试验SGT-003-101是一项首次面向人体的开放标签、多中心临床试验，旨在确定使用1E14vg/kg剂量的SGT-003治疗12岁及以下杜氏肌营养不良症患儿的安全性和耐受性。

SGT-003以静脉输注的方式对患者进行治疗。入组患者分为两个队列，每个队列至少3名患者，并且有可能增设拓展队列。队列1将研究4-6岁的杜氏肌营养不良症患儿接受SGT-003治疗的疗效。患者治疗后将接受5年的长期随访，以评估安全性和疗效。

来源：

https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/07/2792478/0/en/Solid-Biosciences-Receives-FDA-Fast-Track-Designation-for-Duchenne-Muscular-Dystrophy-Gene-Therapy-SGT-003.html

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