抽一管血就能筛查50多种癌症,这究竟是早期发现肿瘤的“救命神器”,还是存在诊断盲区的过度医疗隐患?对于癌症高危人群以及渴望防患于未然的健康受检者而言,多癌早期检测(MCED)技术的每一次重大进展都牵动人心。美国FDA医疗器械咨询委员会下属的分子与临床遗传学专家小组近日就Grail公司旗下的核心血液早筛产品Galleri展开了深度审议与关键投票。结果显示,专家委员会以多数票认定该检测安全、有效且临床获益大于风险。然而,围绕其“早期敏感度不足”以及“尚无证据证明能降低癌症总体死亡率”的科学争论,也随之浮出水面。面对这项代表前沿科技的血液检测,我们究竟该如何客观看待其临床获益与潜在局限?
FDA专家委员会投票:获益大于风险,但未直接批准上市
在本次FDA顾问委员会的系列审议中,专家组围绕Galleri的安全性、有效性以及获益/风险比展开了深入投票。专家组以10票赞成、0票反对一致认定其具有极佳的安全性;以6票赞成、4票反对勉强通过其有效性认定;最终以7票赞成、2票反对、1票弃权裁定该检测在特定人群中的综合获益大于潜在风险。尽管本次投票结果直接关乎Galleri能否最终获得FDA正式批准,但委员会本身并未直接行使批准权,最终的监管裁定仍取决于FDA后续的行政审评。
目前,Galleri在美国是以实验室自建检测(LDT)的形式自费提供,单次处方费用约为949美元。Grail公司此前已向FDA提交了正式上市申请,拟定适用人群为50岁及以上的成年人。若未来获得FDA的正式上市批准,其可及性将大幅提高。美国国会此前通过的法案已明确规定,自2028年起,联邦医疗保险(Medicare)将把经FDA批准的基于血液的多癌早筛检测纳入报销覆盖范围,该法案已获得美国癌症协会(ACS)、胰腺癌行动网络(PANCAN)等权威肿瘤公益机构的广泛支持。
Galleri检测原理:如何利用游离DNA甲基化追溯肿瘤原发灶
人体内无论是正常细胞还是恶变肿瘤细胞,在其凋亡破裂后,都会将微小的DNA碎片释放到外周血液循环中,这些碎片被称为循环游离DNA(cfDNA)。癌细胞的DNA往往伴随着异常的表观遗传学修饰——尤其是异常的DNA甲基化模式。
Galleri通过高通量测序技术,对血液样本中数以百万计的cfDNA甲基化信号进行深度比对与特征解析。其算法系统具备两大核心功能:
- 检测癌症信号存在与否:通过特征性甲基化谱图判断血液中是否存在恶性肿瘤来源的异常信号(宣称可覆盖超50种肿瘤类型)。
- 定位肿瘤原发组织部位:一旦捕获到阳性信号,系统会基于不同器官组织特有的甲基化“指纹”,预测肿瘤极可能起源的解剖学位置,为临床医生后续安排针对性的靶向影像检查(如CT、MRI或内窥镜)提供线索。
核心临床试验数据对比:PATHFINDER 2与NHS-Galleri的矛盾与现实
支持Grail向FDA递交申请的核心依据来自两项大规模临床研究:PATHFINDER 2研究与在英国开展的NHS-Galleri前瞻性研究。然而,FDA审评专家指出的硬核数据,揭示了该检测在实际筛查中的局限:
| 评估指标 | NHS-Galleri 试验表现 | PATHFINDER 2 试验表现 | 临床实际意义解读 |
|---|---|---|---|
| 总体敏感度(Sensitivity) | 31.6% | 约 35.0% | 意味着在接受检测后12个月内确诊的癌症患者中,约有三分之二在初筛时未能被该血液检测捕获(漏检)。 |
| 阳性预测值(PPV) | 66.2% | 约 77.0% | 检测结果呈阳性的人群中,约66%~77%经过进一步严密临床检查最终确诊了恶性肿瘤。 |
| 假阳性率(False Positive) | 0.26% | 约 0.15% | 假阳性率极低,意味着极少误报未患癌健康人,有效避免了大规模的非必要恐慌与过度侵入性检查。 |
数据显示,NHS-Galleri研究并未达到其预设的主要终点。FDA审评员明确指出,仅约30%多的敏感度意味着相当一部分早期癌症会被漏诊。而且,在已有成熟筛查体系的常规肿瘤(如结直肠癌、乳腺癌、宫颈癌)中,Galleri的敏感度相对偏低;但对于胰腺癌、食管癌、卵巢癌、骨与软组织肉瘤等目前临床上缺乏常规筛查手段的高危致死性肿瘤,其检出表现则相对突出,这也是支持该技术的专家们力主其获批的关键支撑点。
支持与反对的博弈:为什么肿瘤学家对生存数据如此严苛?
在FDA专家委员会的质询中,医学界形成了鲜明的观点交锋:
- 支持方立场:填补无筛查癌症的诊断空白。休斯敦得克萨斯大学MD安德森癌症中心乳腺外科教授Kelly Hunt指出,对于胰腺、食道等隐匿性极强且目前没有标准筛查指南的肿瘤,能够哪怕提前数月发现局部病灶,都是手术根治或综合治疗的重大转机。在公开听证会上,一位无症状的消防员分享称,正是通过该项血液检测意外在I期发现了食管癌,并经及时根治性治疗获得临床治愈。
- 反对方立场:缺乏“降低死亡率”的金标准终点。美国国家癌症研究所(NCI)多位资深肿瘤专家直言,癌症筛查的终极价值在于延长总体生存期、降低死亡率,而非仅仅“提早确诊”。过早诊断出某些进展缓慢或缺乏有效治疗手段的病灶,可能带来“过量诊断”和心理负担。NCI癌症预防部门负责人Philip E. Castle强调,在早期(I/II期)病灶中,该技术目前的敏感度依然偏低,在最需要干预的阶段容易错失良机。
- 常规筛查替代的隐患:多位专家提醒,绝不能因为血液检测呈“阴性”就放弃肠镜、乳腺钼靶或低剂量螺旋CT等循证指南推荐的常规物理筛查,更不能因为检测呈“阳性但无法定位”而陷入无休止的盲目影像复查。
早筛技术的后续方向与受检者科学应对建议
针对数据空缺,专家组明确要求监管机构在上市后强化监测,并进一步明确适宜的复检间隔周期,厘清假阳性受检者的长期随访转归。目前,Grail正在推进包括REACH试验在内的大型验证项目,该试验计划纳入约50,000名受试者,旨在提供更扎实的真实世界生存获益证据。
对于广大关注前沿抗癌与筛查科技的公众和高危群体,在考量多癌早筛血液检测时,应建立以下科学认知:
- 不替代常规指南筛查:液体活检是传统筛查的有力“补充”,绝不可替代胃肠镜、低剂量螺旋CT、宫颈涂片及乳腺钼靶等经过数十年循证医学验证的单癌种金标准手段。
- 理性面对检测结果:阴性不等于终身免除癌症风险,仍需遵医嘱按时复查;阳性必须在专业肿瘤专科医生指导下,结合原发部位预测开展针对性的高分辨率影像或病理确认,切忌盲目恐慌。
- 综合评估高危风险:对于有强家族遗传病史、长期吸烟饮酒史或特定基因突变携带者,在与专业肿瘤医生充分权衡获益与成本后,可将其作为早期线索探索的辅助参考。
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【参考文献】
Grail. NHS-Galleri trial demonstrates a substantial reduction in stage IV cancer diagnoses, increased stage I and II detection of deadly cancers, and four-fold higher cancer detection rate. Press Release, 2026.
PATHFINDER 2 Study Investigators. Performance of a multi-cancer early detection blood test in a screening population. Nature Medicine, 2026.
FDA. Molecular and Clinical Genetics Panel of the Medical Devices Advisory Committee Meeting Briefing Materials on Galleri, 2026.
