消化道肿瘤迎来突破：多款靶向新药与血液早筛获FDA最新进展

晚期消化道肿瘤耐药进展后缺乏有效治疗手段怎么办？长期以来，胰腺癌、结直肠癌及晚期肝癌因其侵袭性强、靶向药物匮乏且预后较差，被称为抗癌战场上的“硬骨头”。面对传统化疗有效率低、不良反应明显的现实，全球前沿创新疗法正在加速打破僵局。美国食品药品监督管理局（FDA）集中公布了针对多款消化道肿瘤靶向药物、创新检测手段及临床试验准则的重磅决策，不仅涵盖了翻倍延长胰腺癌生存期的颠覆性RAS靶向药，还包括创新血液检测、PARP抑制剂仿制药暂定批准以及新型ADC药物。深入掌握这些前沿动态，将为病友及家属在求医问药过程中点亮新的希望之光。

晚期胰腺癌迎曙光：口服RAS抑制剂NDA获受理

胰腺导管腺癌（PDAC）恶性程度极高，绝大多数患者伴随 RAS 基因突变，且经治耐药后往往陷入“无药可用”的绝境。针对这一难关，新型口服RAS(ON)多选择性抑制剂 Daraxonrasib（RMC-6236）的新药上市申请（NDA）已被美国FDA正式受理，用于既往接受过治疗的转移性胰腺导管腺癌成人患者。该药此前已被纳入FDA“国家优先凭证试点计划”，旨在加速能够解决重大公众健康挑战的关键药物审评，此前还先后被授予突破性疗法认定与孤儿药资格。

本次新药申请基于全球3期RASolute 302临床试验（NCT06625320）的卓越数据。该试验针对伴有 RAS G12 突变的经治晚期胰腺癌患者，达成了总生存期（OS）与无进展生存期（PFS）的双重主要终点：

从数据可以看出，相比传统化疗，Daraxonrasib 将患者的中位总生存期与无进展生存期实现翻倍延长，为长期处于治疗低谷的晚期胰腺癌家庭带来了里程碑式的临床获益。

结直肠癌早筛突破：SimpleScreen CRC获批

早期筛查是降低结直肠癌（CRC）死亡率的核心手段，但由于肠镜检查具有侵入性，许多常规风险人群存在抵触心理。美国FDA正式批准了血液检测产品 SimpleScreen CRC，适用于经医护人员推荐的45岁及以上结直肠癌平均风险成年群体。获批后，该检测已被纳入美国医保（Medicare）覆盖范围，并有望被列入美国癌症协会（ACS）筛查指南。

该获批是基于大型前瞻性 PREEMPT CRC 试验（NCT04369053）超过48,000名无症状受试者的临床数据。在按人口校准后的分析中，SimpleScreen CRC 检测结直肠癌的灵敏度达到81.1%，对高级别异型增生晚期癌前病变的灵敏度为30.7%，同时针对晚期结直肠肿瘤展现出90.4%的特异度。这种非侵入式“一管血”筛查极大降低了检查门槛，有助于在无症状阶段捕捉癌变信号。

PARP抑制剂减负：奥拉帕利仿制药获暂定批准

抗癌原研药物昂贵的价格往往成为肿瘤患者长期维持治疗的经济痛点。美国FDA已针对 奥拉帕利（利普卓, Olaparib） 的生物等效仿制制剂（涵盖100毫克和150毫克规格）授予暂定批准（Tentative Approval），其适应症将覆盖原研药已获批的全部癌种。

在消化系统肿瘤领域，奥拉帕利 广泛用于携带胚系 BRCA 突变的转移性胰腺癌成年患者，在接受至少16周一线含铂化疗未进展后的维持治疗。仿制制剂的质量等效认证与未来推向市场，将大幅削减患者家庭的长期用药开销，使高端维持疗法真正惠及大众。

肝癌双抗组合受挫：双艾方案因生产工艺问题被暂缓

一线不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）的系统性治疗格局中，由 阿帕替尼（艾坦, Rivoceranib） 联合 卡瑞利珠单抗（艾瑞卡, Camrelizumab） 组成的“双艾”方案一直备受瞩目。然而，FDA近期针对该联合疗法的新药申请发出了第三封完整回复函（CRL），主要原因是申请中涉及的生产基地在cGMP（药品生产质量管理规范）核查中仍存在合规缺陷。

尽管生产合规审查遭遇波折，但其全球3期 CARES-310 试验（NCT03764293）确立的临床疗效依然无可争议。与标准单药 索拉非尼（多吉美, Sorafenib） 相比，卡瑞利珠单抗 联合 阿帕替尼 显著延长了生存期：

• 中位总生存期（mOS）：联合组为 23.8 个月 vs 索拉非尼组 15.2 个月（死亡风险降低 36%，HR 0.64，P < 0.0001）；
• 中位无进展生存期（mPFS）：联合组为 5.6 个月 vs 索拉非尼组 3.7 个月（疾病进展风险降低 46%，HR 0.54，P < 0.0001）。

虽然该组合在美国上市进度因供应链生产合规问题稍有放缓，但其为晚期肝癌患者带来的显著生存延长已在中国临床实践中得到充分证实。

后线治疗新希望：ADC与溶瘤病毒获快速通道资格

对于多线治疗失败的晚期结直肠癌及肛管癌患者，FDA密集授予了两项快速通道资格（Fast Track Designation），以加速药物开发与优先审评：

1. 靶向CDH17的创新ADC药物 SOT-109：CDH17是一种在约90%的结直肠癌组织中高度特异性表达的抗原。SOT-109 作为靶向CDH17的抗体偶联药物（ADC），被授予快速通道资格，用于已耗尽现有标准治疗的晚期不可切除或转移性结直肠癌患者，首个人体1/2期试验正在推进中。
2. 溶瘤病毒疗法 Pelareorep：FDA授予 Pelareorep 联合免疫检查点抑制剂快速通道资格，用于治疗既往全身治疗进展或不耐受的晚期、局部复发或转移性肛管鳞状细胞癌（SCAC）。在1/2期 GOBLET 试验中，该联合疗法实现了30%的客观缓解率（ORR），中位缓解持续时间（DOR）长达15.5个月，远优于过往标准二线治疗。

拓宽入组标准：肿瘤临床试验门槛全面松绑

过去，全球仅有不到5%的正在接受治疗的肿瘤患者能够入组临床试验，尽管超过70%的患者有强烈意愿参与，其主要阻碍在于极其严苛的入组排除门槛。为此，FDA肿瘤卓越中心正式定稿发布了三项指南，以系统性扩大患者的临床试验可及性：

• 体能状态（Performance Status）指南：鼓励试验拓宽体能评分范围，并探索设立针对身体状态较差患者的专门队列；
• 洗脱期与合并用药（Washout Periods）指南：倡导申办方审慎评估硬性时间洗脱的必要性，放宽对使用基础疾病药物患者的限制；
• 实验室检查指标（Laboratory Values）指南：推行基于科学证据与安全性的弹性检验指标阈值，避免单纯因轻度生理指标偏差将患者拒之门外。

前沿抗癌药物如何及时安全获取？

面对全球层出不穷的靶向创新药物、低成本优质仿制药以及尚未在本土获批的最新疗法，肿瘤患者不仅面临着“如何选对方案”的信息差，更面临着跨国购药的渠道壁垒与用药安全风险。

MedFind 致力于消除抗癌路上的“医疗边界”与“时差”。通过聚合全球权威前沿资讯，MedFind 依托专业医药团队与合规供应链体系，为有需求的患者提供全球正品抗癌药品跨境直邮服务，全流程保障药品溯源与温度控制。同时，平台配套提供AI辅助问诊与权威方案解读，帮助患者评估全球临床试验入组机会、分析海外已上市最新靶向药方案，让每一位处于抗癌困境中的患者，都能在第一时间抓住前沿医学带来的生存转机。

【参考文献】

1. Revolution Medicines’ new drug application for daraxonrasib accepted for review by US FDA for previously treated metastatic pancreatic cancer. News release. Revolution Medicines, Inc. July 22, 2026. Accessed August 10, 2026. https://ir.revmed.com/news-releases/news-release-details/revolution-medicines-new-drug-application-daraxonrasib-accepted

2. Wolpin BM, Wainberg ZA, Hendifar AE, et al. Daraxonrasib, a RAS(ON) multi-selective inhibitor vs chemotherapy in previously treated metastatic pancreatic adenocarcinoma (mPDAC): primary and final analysis from the phase 3 RASolute 302 study. Presented at: 2026 ASCO Annual Meeting; May 29-June 2,2026; Chicago, IL.

3. FDA approves Freenome’s SimpleScreen CRC blood-based screening test; Abbott to commercialize in the US. News release. Freenome, Inc. July 27, 2026. Accessed August 10, 2026. https://www.freenome.com/newsroom/fda-approves-freenomes-simplescreen-crc/

4. NATCO receives tentative approval for olaparib tablets from the United States Food and Drug Administration (U.S. FDA). News release. NATCO Pharma. July 20, 2026. Accessed August 10, 2026. https://www.natcopharma.co.in/insights/news-and-announcements

5. Lynparza. Prescribing information. AstraZeneca; July 2025. Accessed August 6, 2026. https://drd9vrdh9yh09.cloudfront.net/50fd68b9-106b-4550-b5d0-12b045f8b184/00997c3f-5912-486f-a7db-930b4639cd51/00997c3f-5912-486f-a7db-930b4639cd51_viewable_rendition__v.pdf

6. Elevar Therapeutics receives FDA complete response letter for combination of rivoceranib and camrelizumab as a first-line treatment for unresectable or metastatic hepatocellular carcinoma. News release. Elevar Therapeutics, Inc. July 10, 2026. Accessed August 10, 2026. https://www.biospace.com/press-releases/elevar-therapeutics-receives-fda-complete-response-letter-for-combination-of-rivoceranib-and-camrelizumab-as-a-first-line-treatment-for-unresectable-or-metastatic-hepatocellular-carcinoma

7. Qin S, Gu S, Chan SL, et al; CARES-310 Study Group. Camrelizumab plus rivoceranib versus sorafenib as first-line therapy for unresectable hepatocellular carcinoma (CARES-310): final analysis of a randomised, open-label, international, phase 3 study. Lancet Oncol. 2025;26(12):1598-1611. doi:10.1016/S1470-2045(25)00543-1

8. FDA grants fast track designation to SOTIO’s SOT109, a CDH17-targeting ADC for colorectal cancer. News release. SOTIO Biotech. July 14, 2026. Accessed August 10, 2026. https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/14/3326803/0/en/fda-grants-fast-track-designation-to-sotio-s-sot109-a-cdh17-targeting-adc-for-colorectal-cancer.html

9. Oncolytics Biotech receives fast track designation for pelareorep in second-line and later anal cancer. News release. Oncolytics Biotech Inc. July 20, 2026. Accessed August 10, 2026. https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/20/3329774/0/en/Oncolytics-Biotech-Receives-Fast-Track-Designation-for-Pelareorep-in-Second-Line-and-Later-Anal-Cancer.html

10. Oncolytics Biotech reports updated anal cancer data showing objective response rate more than double the current standard of care. News release. Oncolytics Biotech. October 28, 2025. Accessed August 10, 2026. https://ir.oncolyticsbiotech.com/press_releases/oncolytics-biotech-reports-updated-anal-cancer-data-showing-objective-response-rate-more-than-double-the-current-standard-of-care/

11. Final guidances to expand participation in cancer clinical trials. FDA Oncology Center of Excellence. July 2026. Accessed July 27, 2026. https://www.fda.gov/about-fda/oncology-center-excellence/oncology-center-excellence-guidance-documents

12. Cancer clinical trial eligibility criteria: performance status. FDA. July 27, 2026. Accessed July 27, 2026. https://www.fda.gov/media/178018/download

13. Cancer clinical trial eligibility criteria: washout periods and concomitant medications. FDA. July 27, 2026. Accessed July 27, 2026. https://www.fda.gov/media/178016/download

14. Cancer clinical trial eligibility criteria: laboratory values. FDA. July 27, 2026. Accessed July 27, 2026. https://www.fda.gov/media/178013/download