复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）患儿在经历多次化疗甚至骨髓移植失败后，是否还有重获长期生存的可能？面对侵袭性极强的恶性血液肿瘤，传统挽救性治疗往往缓解期短且毒副反应剧烈，家庭常陷入无药可用的绝境。国际权威医学期刊《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology）近期发表了关键II期临床试验ELIANA的5年长期随访结果。研究证实，靶向CD19的CAR-T细胞治疗药物替沙仑赛（司利弗明, Tisagenlecleucel）在儿童和年轻成人复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者中展现出极其持久的抗肿瘤活性与可控的长期安全性，为重度经治患者带来了治愈的新希望。
ELIANA研究5年随访数据：生存获益究竟如何？
在涉及79例接受替沙仑赛输注的患者中，中位随访时间达到了79.4个月（范围为59.7至90.3个月）。数据显示，该疗法不仅能诱导极高的初始缓解，且能维持显著的长期无复发生存：
- 缓解率（ORR）：在接受输注的79名患者中，70人（88.6%）达到了最佳总体缓解，即完全缓解（CR）或伴有血细胞计数不完全恢复的完全缓解（CRi）。
- 无复发生存期（RFS）：在所有获得缓解的患者中，若对包括造血干细胞移植（SCT）在内的所有后续抗癌治疗进行审查，预估的5年无复发生存率为47.3%；若仅对除SCT之外的抗癌治疗进行审查，5年RFS率达到51.0%。在3个月内获得持续CR/CRi的患者中，中位RFS达46.8个月。
- 总生存期（OS）：全体输注患者的中位总生存期尚未达到，预估的5年OS率在审查后续抗癌治疗（含SCT）时为55.0%，不包含SCT审查时则高达62.4%。
为了直观呈现替沙仑赛在不同分析维度下的疗效差异，核心数据汇总如下：
| 疗效指标 | 包含SCT审查数据 | 未包含SCT审查数据 | 临床意义 |
|---|---|---|---|
| 5年总生存率 (OS) | 55.0% (95% CI: 41.4%-66.7%) | 62.4% (95% CI: 50.2%-72.4%) | 超过半数极度高危的复发难治患儿跨越5年长期生存大关 |
| 5年无复发生存率 (RFS) | 47.3% (95% CI: 33.3%-60.1%) | 51.0% (95% CI: 37.6%-62.8%) | CAR-T输注后近半数应答者在长达5年内未见疾病复发 |
| 最佳总体缓解率 (CR/CRi) | 88.6% (70/79例) | 实现深度清除微小残留病灶，迅速控制疾病进展 | |
细胞输注剂量与复发机制：哪些因素影响长期疗效？
该项长期随访进一步揭示了输注剂量对无复发生存期的显著影响：
- 体重≤50公斤的患者（按体重给药）：输注剂量高于中位剂量（3.0×10^6 cells/kg）的患者，其5年RFS率为71.1%，显著优于处于或低于中位剂量组的41.9%。
- 体重＞50公斤的患者（固定剂量给药）：高于中位剂量组的5年RFS率高达72.9%，而处于或低于中位剂量组仅为11.4%。
这表明充足的CAR-T细胞输注载量是维持长期缓解的基石。在3个月内维持缓解但在随访期内出现疾病复发的33例患者中，8例（24%）为CD19阳性复发，18例（55%）为CD19抗原阴性复发。中位B细胞恢复时间在随访终点仍未达到，表明CAR-T细胞在患者体内展现了长久的免疫监视能力。
长期安全性如何？居家管理与感染预防要点
在超过1年的长期监测期内，未观察到新的或非预期的不良事件。在输注后随访超过1年的49名患者中，自3年随访节点以来新增4例死亡，全部归因于疾病复发，而非治疗相关毒性。共报告58起新增不良事件，其中3级或以上严重不良事件21起，最常见的是感染（9例）和呼吸系统事件（4例）。此外，研究中无继发性T细胞恶性肿瘤报告，仅1例发生继发性肿瘤。
由于替沙仑赛靶向清除CD19阳性细胞，62%（40/65）达到缓解的患者出现了持续的B细胞发育不全（B-cell aplasia），导致体液免疫缺陷。患者及其家属在日常生活中须重点做好以下防护：
- 定期补充丙种球蛋白：持续监测血清IgG水平，遵医嘱按时静脉输注人免疫球蛋白，预防严重机会性感染。
- 严密监测体温与感染征兆：即使是低热、轻微咳嗽或胃肠道不适，也必须立即就医排查，切忌擅自使用退热药掩盖病情。
- 居家环境卫生与饮食管理：严格执行居室消毒，外出佩戴医用防护口罩，避免前往人群密集密闭场所；饮食以充分煮熟的清淡食物为主，严禁食用生冷、未消毒或变质食品。
如何获取前沿CAR-T疗法与全球创新药？
作为全球首款获批的CAR-T细胞疗法，替沙仑赛在儿童白血病领域树立了划时代的里程碑。然而，高昂的技术成本、复杂的制备流程以及跨区域上市的准入时滞，让国内诸多面临耐药与复发危机的血液病家庭面临巨大的信息差和获取门槛。
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【参考文献】
Grupp SA, Maude SL, Rives S, et al. Long-term clinical outcomes of tisagenlecleucel in pediatric and young adult patients with relapsed/refractory ALL. J Clin Oncol. Published online July 29, 2026. doi:10.1200/JCO-25-01471
CAR-T long term follow up (LTFU) study (PAVO). ClinicalTrials.gov. Updated October 28, 2025. Accessed August 5, 2026. https://tinyurl.com/yc4y8tv5
