初次诊断为高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC），术后复发率居高不下怎么办？传统单一依靠卡介苗（BCG）灌注治疗，部分患者仍面临疾病进展或复发的威胁。如何降低复发风险并保持良好的生活质量？2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发布的全球Ⅲ期POTOMAC临床研究5年长效随访数据，为高危NMIBC患者带来了突破性的确定答案：PD-L1抑制剂度伐利尤单抗（英飞凡, Durvalumab）联合BCG灌注，在显著延长无病生存期的同时，实现了高达88%的5年总生存率，且完全未损害患者的身体功能与日常生活质量。
POTOMAC研究5年数据公布：生存率与生活质量双重保障
对于未接受过BCG治疗（BCG-naive）的高危NMIBC患者，既往治疗手段以经尿道膀胱肿瘤电切术（TURBT）后辅以BCG灌注为主。美国FDA于2026年5月正式批准度伐利尤单抗联合BCG用于此类患者，其依据正是POTOMAC研究中度伐利尤单抗联合BCG诱导及维持治疗带来的无病生存期（DFS）显著改善（HR=0.68；95% CI: 0.50-0.93；P=0.0154）。
在最新公布的中位随访72个月（6年）分析中，研究进一步证实了该方案的长期安全性与生存获益：
| 治疗组别 | 样本量（n） | 5年总生存率（OS） | OS风险比（95% CI） | 中位OS（生存期） |
|---|---|---|---|---|
| 度伐利尤单抗 + BCG诱导及维持组 | 339 | 88% | 0.81 (0.54-1.19) | 未达到 |
| 单纯BCG诱导及维持标准组 | 340 | 86% | 1.00（对照组） | 未达到 |
数据表明，在BCG标准治疗基础上加入为期1年的度伐利尤单抗全身免疫治疗，并未对患者的总生存期造成任何不利影响，两组的中位生存期均尚未达到，展现出极佳的长期疾病控制效果。
POTOMAC试验设计与适用人群精准匹配
POTOMAC研究（NCT03528694）是一项全球多中心、随机、开放标签的Ⅲ期临床试验，共纳入1018例年龄在18岁及以上的初诊高危NMIBC患者。入组患者需满足以下至少一项高危特征：
- 病理分期：T1期肿瘤；
- 细胞学分级：高级别（High-grade）或G3级；
- 病变类型：原位癌（CIS）；
- 肿瘤体积：多发且复发的大肿瘤（直径≥3 cm）。
患者被随机分配至三个组别：度伐利尤单抗（每4周静脉注射1500 mg，共13个周期）联合BCG诱导加维持治疗组；度伐利尤单抗联合BCG仅诱导治疗组；以及单纯BCG诱导加维持治疗组。入组基线特征显示，两组患者中位年龄分别为68岁与67岁，男患比例约占80%，超过50%的患者合并高危乳头状瘤，近60%为T1期病变，充分代表了真实世界中的高危群体。
患者自我报告结局（PRO）：全身免疫加用是否影响生活品质？
许多患者担心，在局部灌注治疗的基础上增加全身静脉免疫注射，会导致严重的全身不良反应并影响日常生活。POTOMAC研究通过EORTC QLQ-C30、EORTC QLQ-NMIBC24及PRO-CTCAE三个权威量表对患者的生存质量（QOL）进行了长达106周的全面追踪。
评估结果显示：
- 总体健康与物理功能：两组患者在健康状况评分和物理功能上的变化微乎其微，差异未达到临床有意义的恶化阈值。
- 膀胱局部与专科症状：在尿路症状、膀胱内治疗不适、未来焦虑感及性功能4个维度上，联合治疗组与单纯BCG组表现高度一致。
- 常见不良反应发生率：在第106周时，两组间关于腹痛、排尿疼痛和尿频的发生率及干扰程度基本相当（例如排尿疼痛严重程度恶化率：83% vs 82%）。这表明增加度伐利尤单抗并未额外叠加不可承受的局部或全身毒性。
高危膀胱癌患者的居家管理与不良反应应对策略
虽然度伐利尤单抗联合BCG方案整体耐受性良好，但患者在联合治疗期间仍需注意全身免疫反应与膀胱局部刺激反应的协同护理：
- 尿路刺激症状管理：卡介苗灌注后常见的排尿疼痛、尿频与尿急属于正常免疫激活表现。建议灌注后大量饮水以稀释尿液，避免摄入咖啡因、酒精及辛辣食物。若疼痛剧烈，可在医生指导下使用解痉药物或止痛药。
- 免疫相关不良反应观察：度伐利尤单抗作为PD-L1抑制剂，需密切监测皮疹、疲劳、甲状腺功能异常及免疫性肠炎（如腹泻）。若出现每日腹泻次数显著增多或持续性发热，应及时告知主治医师。
- 心理与情绪调适：膀胱癌的定期复查（如膀胱镜检查）常给患者带来焦虑。建立规律的复查心态，积极参与户外轻度运动，有助于保持良好的免疫应答状态。
全球获批进展与药物可及性方案
目前，度伐利尤单抗联合卡介苗用于高危NMIBC的适应症已获得美国FDA批准上市，成为该领域近年来重要的突破性疗法。然而，在全球不同国家和地区，该方案的获批时间、医保报销政策以及药物采购渠道仍存在不小的差异，部分国内患者可能面临用药时差与经济压力的双重挑战。
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【参考文献】
1. De Santis M, Shore ND, Nishiyama H, et al. Durvalumab (D) in combination with BCG induction and maintenance (I+M) therapy for BCG-naïve, high-risk non-muscle-invasive bladder cancer (NMIBC): 5-year overall survival (OS) analysis and patient-reported outcomes (PROs) from POTOMAC. J Clin Oncol. 2026;44(suppl 16):4624.
2. FDA approves durvalumab in combination with Bacillus Calmette-Guerin for high-risk non-muscle invasive bladder cancer. FDA. May 28, 2026.
