身体虚弱、无法承受高强度化疗，新确诊的急性髓系白血病（AML）患者该何去何从？传统强效诱导化疗对于高龄或伴有严重合并症的患者而言，往往意味着难以耐受的毒副作用和高感染风险。2026年5月，美国FDA批准了一款革命性的全口服“无化疗”联合方案，为这群患者带来了生存新希望：使用地西他滨（达珂, Decitabine）和西达尿苷（Cedazuridine）组成的口服合剂，联合B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）抑制剂维奈克拉（唯可来, Venetoclax）。这一全口服化疗替代方案的获批，标志着AML治疗正式进入“全口服去化疗”的全新时代。
全口服“去化疗”双药方案：直击AML患者痛点
急性髓系白血病是一种进展迅速的血液系统恶性肿瘤。过去，无法耐受化疗的患者主要依赖静脉注射或皮下注射低甲基化药物（HMA）联合维奈克拉进行治疗。虽然这比传统化疗温和，但频繁的医院往返和注射带来的痛苦仍是极大的负担。最新获批的方案将地西他滨与西达尿苷联合，其中西达尿苷作为胞苷脱氨酶抑制剂，能够有效防止地西他滨在胃肠道中被降解，从而实现与静脉注射相当的全身药物浓度。配合同样口服的维奈克拉，患者可以在家完成整个治疗周期的给药，大大提升了生活质量。
临床试验数据：全口服方案疗效强劲
此次FDA的批准基于一项名为ASCERTAIN-V（NCT04657081）的国际、单臂、IIb期临床研究。该研究专门招募了无法接受强化疗的初治AML成人患者，其中包括75岁以上的高龄老人以及伴有多种合并症的虚弱患者。研究结果显示，该全口服方案表现出极其亮眼的疗效：
| 疗效评估指标 | 临床试验结果（ASCERTAIN-V 研究，共101例患者） |
|---|---|
| 完全缓解率 (CR) | 46.5% （95% 置信区间: 36.5% – 56.7%） |
| 伴血液学未完全恢复的完全缓解率 | 63.4% （95% 置信区间: 53.2% – 72.7%） |
| 中位总生存期 (mOS) | 15.5 个月 |
| 1年持续缓解率 | 在达到完全缓解的患者中，约 75% 在1年后仍保持缓解状态 |
数据显示，对于这群预期寿命极短且身体虚弱的AML患者，全口服方案不仅能够实现快速、深度的缓解，更能将中位生存期延长至15.5个月，且多数达到缓解的患者疗效可持续1年以上。
安全管理与常见副作用：居家服用需注意什么？
虽然该全口服方案避免了静脉注射的痛苦，但其本身仍具有较强的血液学毒性。在临床研究中，有98%的患者出现了3级或以上的严重不良事件（AEs）。以下是高频发生的严重副反应及应对建议：
- 中性粒细胞减少伴发热（发生率49.5%）：这是最危险的并发症。患者在服用期间必须每日监测体温，一旦体温超过38.5℃或伴有畏寒，应立即就医，切勿拖延。
- 贫血（发生率38.6%）：患者可能出现乏力、头晕、心慌等症状，居家期间动作应缓慢，避免跌倒，严重时需遵医嘱进行输血治疗。
- 中性粒细胞减少（发生率35.6%）：由于免疫力极度低下，居家期间需严格做好防护。避免食用生冷食物，饭前便后勤洗手，避免前往人群密集场所，预防机会性感染。
值得欣慰的是，该方案的早期死亡率极低。因不良事件或疾病进展导致的30天和60天死亡率分别仅为3.0%和9.9%，这表明在严密监测下，该方案的整体安全性是安全可控的。
推荐用药剂量与服药周期
根据ASCERTAIN-V临床试验的推荐，该方案以28天为一个治疗周期：
- 口服地西他滨西达尿苷合剂：每周期第1天至第5天，每天口服1片（含35mg地西他滨与100mg西达尿苷），每天1次，固定时间服用。
- 口服维奈克拉：按照既定方案进行剂量递增后，维持剂量为每日400mg，持续每日服用。
患者在服药期间应严格遵循医嘱，定期前往医院复查血常规和骨髓穿刺，以便医生根据骨髓抑制情况及时调整药物剂量或暂停服药。
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【参考文献】
1. FDA approves oral combination of decitabine and cedazuridine tablets with venetoclax for newly diagnosed acute myeloid leukemia. News release. US FDA. May 13, 2026.
2. Pharmacokinetics, safety, and efficacy of ASTX727 in combination with venetoclax in acute myeloid leukemia (AML). ClinicalTrials.gov. NCT04657081.
3. Roboz GJ, Zeidan AM, Mannis GN, et al. All-oral decitabine-cedazuridine (DEC-C) + venetoclax (VEN) in patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) ineligible for induction chemotherapy: phase 1/2 clinical trial results. EHA 2025. Abstract S135.
