面对素有“癌症之王”之称的胰腺癌，尤其是进入晚期且经历过一线化疗耐药的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者，下一步治疗该走向何方？传统化疗方案疗效有限、副作用大，患者急需更精准、更有效的治疗选择。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式发出“安全进行”信函，批准创新RAS(ON)多选择性抑制剂Daraxonrasib（RMC-6236）启动扩大可及计划（EAP）。这意味着，处于临床急需状态的晚期胰腺癌患者，无需等待药物正式上市，即可提前申请使用这款能让生存期“几近翻倍”的突破性新药。
生存期几近翻倍：解析关键三期临床试验数据
此次 FDA 批准扩大可及计划，其背后的底气源于 Daraxonrasib 关键性三期临床研究（RASolute 302，NCT06625320）中展现出的“前所未有”的生存获益。该试验专门评估了 Daraxonrasib 在既往接受过传统治疗的转移性胰腺导管腺癌患者中的疗效。
临床数据显示：接受 Daraxonrasib 治疗的患者，中位总生存期（OS）达到 13.2 个月，而接受标准临床化疗的对照组患者中位生存期仅为 6.7 个月。这意味着 Daraxonrasib 将患者的平均生存时间延长了近一倍，同时将死亡风险显著降低了 60%（风险比 HR 为 0.40，P 值小于 0.0001）。此外，该药展现出了良好的安全性和耐受性，未发现新的安全风险信号，这极大地保障了晚期患者的生存质量。
| 治疗方案 | 中位总生存期 (OS) | 死亡风险变化 (HR) | 安全性与耐受性 |
|---|---|---|---|
| Daraxonrasib 单药治疗 | 13.2 个月 | 降低 60% (HR = 0.40) | 整体耐受良好，无新增安全信号 |
| 标准临床化疗 | 6.7 个月 | 对照组 (1.00) | 副作用较明显 |
全新机制攻克“不可成药”：什么是RAS(ON)抑制剂？
长期以来，RAS 基因突变被认为是肿瘤学中“不可成药”的代名词，而超过 90% 的胰腺导管腺癌都携带有 RAS 突变。Daraxonrasib 作为一种口服的 RAS(ON) 多选择性抑制剂，打破了这一僵局。它不仅能精准靶向多种 RAS 突变蛋白（包括第 12、13 或 61 号密码子突变），而且能够选择性结合处于激活状态（ON状态）的 RAS 蛋白，从而强效抑制肿瘤细胞的增殖与生长。
根据临床设计，该疗法适用于年龄 18 岁及以上、经病理学证实的转移性胰腺导管腺癌患者，且要求患者具备较好的脏器功能、ECOG 体能评分为 0 或 1。这一精准突变靶向机制，不仅显著提高了抗癌效率，也避免了传统化疗对健康细胞的无差别杀伤。
什么是FDA扩大可及计划？如何合规获取前沿药物
“扩大可及计划”（Expanded Access Program，简称 EAP），也就是人们常说的“同情用药”。当患者面临严重或危及生命的疾病，且现有的获批疗法均已失效时，FDA 允许医生代表患者向药物研发商提出申请，在药物正式批准上市前使用该创新疗法。此次 FDA 在收到申请后仅用 2 天便正式签署并予以批准，充分体现了国际权威监管机构对胰腺癌患者临床急需用药的极度重视。
对于国内的胰腺癌患者而言，虽然该药尚未在本土上市，但通过合规的“跨境直邮”与“海外特药申请”通道，获取国际前沿治疗方案已不再是遥不可及的梦想。跨越医疗信息的不对称，尽早用上“救命药”，是每一位患者及其家属的核心诉求。
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参考文献
1. FDA permits expanded access for investigational pancreatic cancer drug. News release. FDA. Published April 30, 2026. Accessed May 1, 2026.
2. Revolution Medicines statement on FDA expanded access authorization for daraxonrasib in patients with previously treated metastatic pancreatic cancer. News release. Revolution Medicines. May 1, 2026. Accessed May 1, 2026.
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4. Phase 3 study of daraxonrasib (RMC-6236) in patients with previously treated metastatic pancreatic ductal adenocarcinoma (PDAC) (RASolute 302). ClinicalTrials.gov. Updated April 27, 2026. Accessed May 1, 2026.
