对于许多癌症患者和家属而言，每一次医学新进展都像是一束照亮希望的光。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理了一项补充新药申请（sNDA），将目光投向了浅表基底细胞癌（sBCC）的治疗领域，涉及的药物是氨基酮戊酸凝胶（Ameluz）联合RhodoLED红光灯系列进行光动力疗法。这一消息无疑为无数正与皮肤癌抗争的患者带来了新的治疗选择和更美好的未来愿景。本文将深入浅出地为您解析这一潜在的突破性疗法，包括其作用机制、关键临床数据以及可能的副作用，帮助您全面了解这项重要的医学进展，为您的治疗决策提供参考。
浅表基底细胞癌：常见的皮肤癌，为何需要新的治疗方案？
皮肤癌是全球发病率最高的癌症之一，其中基底细胞癌（Basal Cell Carcinoma, BCC）更是最常见的类型，占据了所有皮肤癌病例的绝大多数。尽管基底细胞癌通常生长缓慢，恶性程度相对较低，但若不及时有效地治疗，它仍会逐渐侵犯周围的皮肤组织，甚至骨骼和软骨，给患者带来容貌损伤和生活困扰。
什么是基底细胞癌？
基底细胞癌起源于皮肤表皮最底层的基底细胞，通常表现为皮肤上的小疙瘩、结节、斑块或溃疡，颜色可能从珍珠白色到粉红色，有时带有黑色的斑点。它最常出现在阳光暴露部位，如面部、颈部和手背。虽然转移风险极低，但局部破坏性不容小觑。
浅表基底细胞癌的特点与现有治疗困境
在所有基底细胞癌病例中，约有10%到25%被诊断为浅表基底细胞癌。这种类型的癌细胞主要局限于皮肤的表层，通常表现为扁平、红色或粉色的斑块。传统的治疗方法主要包括手术切除、刮除术、电灼术、冷冻疗法或局部化疗等。虽然这些方法对多数患者有效，但仍存在一些未满足的需求：
- 美观考量： 对于位于面部等显露部位的病变，手术可能留下疤痕，影响患者的容貌和心理。
- 不适合手术： 部分高龄、伴有基础疾病或病变面积较大、数量较多的患者，可能不适合进行传统手术。
- 治疗局限性： 现有的非手术疗法可能存在复发率较高或治疗周期长等问题。
因此，医学界一直在寻求一种既能有效清除病灶，又能最大程度保留皮肤功能和美观的创新疗法。此次氨基酮戊酸凝胶光动力疗法的新适应症申请，正是为了填补这一空白。
光动力疗法新突破：氨基酮戊酸凝胶与RhodoLED红光如何协同作用？
光动力疗法（Photodynamic Therapy, PDT）是一种利用特定波长的光激活光敏剂，从而选择性破坏病变组织的新型治疗手段。它具有创伤小、选择性高、不留疤痕等优点。此次FDA受理的氨基酮戊酸凝胶联合RhodoLED红光疗法，正是光动力疗法在浅表基底细胞癌治疗上的最新探索。
氨基酮戊酸凝胶：光敏剂的奥秘
氨基酮戊酸凝胶（Aminolevulinic acid topical gel, 商品名Ameluz）是一种外用药物。它本身并非直接的光敏剂，而是一种前体药物。当涂抹在皮肤上时，癌细胞会比正常细胞更快、更多地吸收并将其代谢转化为一种强效的光敏物质——原卟啉IX（PpIX）。PpIX会在癌细胞内大量积累，而正常细胞对PpIX的生成和清除能力较强，因此积累量相对较少，这就为光动力疗法提供了选择性打击的基础。
值得一提的是，氨基酮戊酸凝胶目前已在美国获批用于治疗面部和头皮轻中度光化性角化病，这是一种癌前病变，证实了其在皮肤病变治疗中的有效性。
RhodoLED红光：深层穿透的优势
在癌细胞内积累了足够量的原卟啉IX后，需要特定波长的光线来激活它。RhodoLED红光灯系列发出的红光正是用于此目的。当红光照射到皮肤上时，原卟啉IX会吸收光能，被激发到高能态，并迅速将能量传递给周围的氧分子，产生大量具有细胞毒性的活性氧自由基（如单线态氧）。这些活性氧自由基能够选择性地破坏癌细胞的膜结构和细胞器，最终导致癌细胞死亡。
与其他波长的光（如绿光和蓝光）相比，红光具有更长的波长，这意味着它能够更深地穿透皮肤组织。对于浅表基底细胞癌而言，癌细胞可能位于皮肤较深的表层，红光的深层穿透能力有助于更彻底地激活癌细胞内的光敏物质，从而提高治疗效果。此外，氨基酮戊酸凝胶采用的纳米乳液技术，进一步提高了药物在皮肤内的渗透性和吸收效率，确保光敏剂能够有效抵达病变部位。
FDA受理：氨基酮戊酸凝胶联合光动力疗法治疗浅表基底细胞癌，PDUFA日期公布
此次FDA受理氨基酮戊酸凝胶联合RhodoLED红光治疗浅表基底细胞癌的补充新药申请，标志着该疗法在美国市场上市进程迈出了重要一步。FDA在审查中未发现任何申报缺陷，并确定了《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标行动日期为2026年9月28日。这意味着，如果该疗法获得批准，它将成为美国首个被批准用于治疗浅表基底细胞癌的光敏剂，为患者带来全新的非侵入性治疗选择。
Biofrontera公司首席执行官Hermann Luebbert博士对此表示，此次里程碑事件代表了公司在扩展Ameluz临床应用方面的重要进展，并加强了光动力疗法在皮肤科领域的多功能性。FDA的认可也反映了提交数据包的强大实力，令公司对解决这一重要的未满足医疗需求充满信心。
关键临床数据深度解读：疗效与安全性如何？
任何新疗法的获批，都离不开严谨的临床试验数据支持。氨基酮戊酸凝胶在浅表基底细胞癌治疗中的有效性和安全性，正是通过一项国际多中心III期临床试验（NCT03573401）得到验证。
III期临床试验设计：严谨验证疗效
这项随机、双盲、赋形剂对照的平行分组试验旨在比较氨基酮戊酸凝胶（10%）光动力疗法与赋形剂（不含活性药物的凝胶）光动力疗法在治疗浅表基底细胞癌患者中的效果。
- 入组患者： 符合条件的患者至少有一个未经治疗的原发性浅表基底细胞癌病灶。
- 治疗方案： 患者接受1或2个周期的光动力疗法。
- 评估时间： 在最后一次治疗周期开始后的12周进行临床和组织学评估。
- 排除标准： 为了确保研究结果的准确性和安全性，试验排除了患有戈林综合征、着色性干皮病、光感性皮肤病、卟啉症、对卟啉或10%局部凝胶任何成分过敏的患者，以及可能影响研究程序或数据解读的严重疾病患者。
- 主要终点： 主要疗效终点是最后一次治疗周期开始后12周，主要目标病变的复合临床和组织学清除率（即临床观察和病理活检均显示癌细胞消失）。
- 次要终点： 关键次要疗效终点包括根据临床或组织学评估的目标病变消退、完全临床清除率以及总清除率。
亮眼的疗效数据：65.5%的复合清除率
这项研究共纳入了187名患者，其中145名患者接受了氨基酮戊酸凝胶治疗，42名患者接受了赋形剂对照治疗。结果显示，氨基酮戊酸凝胶组取得了令人鼓舞的疗效：
- 复合临床和组织学清除率： 氨基酮戊酸凝胶组高达65.5%，而赋形剂对照组仅为4.8%（P < .0001）。这意味着，接受氨基酮戊酸凝胶光动力治疗的患者，其病灶在临床和病理学上同时消失的比例远高于对照组，且统计学意义显著（P值极小，表明这种差异并非偶然）。
- 组织学清除率： 氨基酮戊酸凝胶组达到75.9%，赋形剂对照组为19.0%（P < .0001）。这表明药物在清除癌细胞方面具有强大的组织学证据。
- 临床清除率： 氨基酮戊酸凝胶组为83.4%，赋形剂对照组为21.4%（P < .0001）。从临床观察来看，治疗组的病灶消退情况显著优于对照组。
更令人欣喜的是，在最后一次治疗周期后，有82.1%的氨基酮戊酸凝胶组患者实现了完全临床清除，而对照组仅为21.4%。此外，患者对治疗后的美学效果评价也十分积极，88.1%的氨基酮戊酸凝胶组患者认为美学结果“非常好”或“好”，这对于关注治疗后生活质量的患者而言，无疑是一项重要优势。
安全性良好：常见副作用及管理建议
在安全性方面，氨基酮戊酸凝胶光动力疗法并未观察到新的、未知的严重不良事件。最常见的不良事件（AEs）主要发生在应用部位，并且多为轻中度，可自行缓解。这些副作用包括：
- 应用部位疼痛：95.2%
- 红斑（发红）：69.0%
- 瘙痒：50.3%
- 水肿（肿胀）：29.0%
- 感觉异常（如麻木、刺痛）：24.1%
- 部位结痂：20.7%
- 部位脱屑：17.2%
这些副作用是光动力疗法常见的局部反应，通常在治疗后几天内逐渐减轻。为了更好地管理这些不适，患者可以采取以下居家护理建议：
- 冷敷： 在治疗后立即进行局部冷敷，有助于缓解疼痛和肿胀。
- 保湿： 保持治疗部位湿润，可使用医生推荐的温和保湿产品，以减轻干燥和脱屑。
- 避免搔抓： 尽管可能出现瘙痒，但应尽量避免搔抓，以免引起感染或加重皮肤损伤。
- 严格防晒： 治疗后皮肤对阳光会非常敏感，必须严格防晒，使用高倍数防晒霜，并穿着防护衣物，避免阳光直射。
- 遵医嘱用药： 如疼痛明显，可在医生指导下使用止痛药。
在MedFind，我们始终建议患者在接受任何治疗前，务必与主治医生充分沟通，了解所有潜在的风险和益处，选择最适合自身情况的治疗方案。
MedFind：为癌症患者点亮希望之光
氨基酮戊酸凝胶联合光动力疗法在浅表基底细胞癌治疗领域的进展，无疑为许多患者带来了新的希望。随着FDA审批的推进，我们期待这种低创伤、高疗效且兼顾美观的治疗方案能早日惠及更多有需要的患者。对于癌症患者和家属来说，及时获取最新、最准确的药物信息和治疗方案至关重要。
MedFind作为一个由癌症患者家属发起的抗癌信息共享平台，我们深知您在抗癌路上的不易。我们致力于为您提供最新、最权威的抗癌资讯、诊疗指南和药物信息，帮助您更好地理解疾病，做出明智的治疗选择。无论您是需要了解某种创新药物的机制，还是寻求更广泛的治疗方案，甚至是在寻找全球范围内的抗癌药品跨境直邮服务，MedFind都能成为您值得信赖的伙伴。我们还提供AI辅助问诊服务，让您足不出户也能获得专业支持。
我们将持续关注氨基酮戊酸凝胶的FDA审批进展及其在浅表基底细胞癌治疗中的应用，第一时间为您带来最新的消息和解读。在MedFind，我们希望通过专业、温暖、客观、坚定的信息支持，与您一起，共同战胜癌症，点亮生命希望之光。请记住，您不是一个人在战斗，MedFind始终与您同行。
