硬纤维瘤治疗迎来重大突破：FOG-001获FDA快速通道资格
近日，对于硬纤维瘤（Desmoid Tumors）患者而言，一个振奋人心的消息传来。据研发公司Parabilis Medicines发布的新闻稿，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研的β-catenin相互作用抑制剂 FOG-001 快速通道资格（Fast Track Designation），用于治疗硬纤维瘤患者。这一资格的授予，不仅是对FOG-001潜力的认可，也意味着该药物的研发和审评流程有望加速，从而更快地惠及急需新疗法的患者。
硬纤维瘤是一种罕见的、局部侵袭性强的软组织肿瘤，虽然很少发生远处转移，但其生长会压迫周围组织和器官，引起剧烈疼痛和功能障碍，严重影响患者生活质量。目前的治疗选择有限，且超过半数的患者对现有疗法无应答，并常常伴有较高的毒副作用。因此，开发一种能直接针对疾病根源的药物显得尤为迫切。
FOG-001：解锁“不可成药”靶点的“同类首创”新药
FOG-001之所以备受瞩目，在于其独特的“同类首创”（first-in-class）作用机制。它被设计用于直接靶向β-catenin与T细胞因子（TCF）转录因子家族的相互作用，从而在关键的下游节点阻断Wnt信号通路。
Wnt/β-catenin信号通路在许多癌症的发生发展中扮演着核心角色，长期以来被认为是“不可成药”（undruggable）的靶点。与其他Wnt/β-catenin通路调节剂不同，FOG-001能够直接与关键的致癌驱动因子β-catenin结合，无论肿瘤是否存在APC或β-catenin（CTNNB1）突变，都能有效“关闭”这条异常激活的信号通路。
Parabilis Medicines的首席医疗官Fawzi Benzaghou博士表示：“FOG-001获得快速通道资格，增强了我们对其临床潜力的信心。它有望为硬纤维瘤患者提供一种能直接解决潜在疾病生物学的有意义的治疗选择。通过抑制β-catenin:TCF的相互作用，FOG-001有望从疾病的源头进行干预，这是我们在攻克‘不可成药’靶点使命中迈出的重要一步。”
惊艳的临床数据：FOG-001疗效与安全性解读
FOG-001的潜力不仅停留在理论层面，其早期的临床数据同样令人鼓舞。在一项正在进行的1/2期临床试验（NCT05919264）中，研究人员评估了FOG-001在晚期或转移性实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和抗肿瘤活性。
截至2025年8月中旬的数据分析显示，在12名接受FOG-001治疗的硬纤维瘤患者中：
- 所有可进行疗效评估的患者（10名）均观察到肿瘤缩小。
- 在接受过至少一次基线后扫描的患者中，根据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR）高达80%。
- 无论患者之前是否接受过γ-分泌酶抑制剂治疗、或对该类药物出现疾病进展，也无论肿瘤位置或CTNNB1/APC突变状态如何，FOG-001均显示出一致的疗效。
在安全性方面，FOG-001同样表现出色。研究中未报告任何4级或5级的治疗相关不良事件（TEAEs），也没有患者因副作用而停止治疗。特别值得注意的是，患者未出现高级别的胃肠道或皮肤毒性，这些是其他靶向药物常见的副作用。如果您对自己的病情或治疗方案有任何疑问，不妨尝试MedFind的AI问诊服务，获取专业的第二诊疗意见。
FOG-001的未来展望：不止于硬纤维瘤
这项首次人体1/2期试验正在评估FOG-001单药及其与其他疗法联合，在不同剂量递增和扩展队列中用于治疗可能携带Wnt通路激活突变的实体瘤患者。除了硬纤维瘤，FOG-001的探索范围还包括：
- 微卫星稳定型结直肠癌（MSS CRC）
- 肝细胞癌（HCC）
- 转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）
- 其他类型的实体瘤
该试验的主要终点包括不良事件的数量和严重程度、剂量限制性毒性、客观缓解率等。次要终点则包括缓解持续时间、无进展生存期（PFS）等。研究人员计划在2026年公布更多关于FOG-001的临床数据。
Parabilis Medicines的董事长兼首席执行官Mathai Mammen博士总结道：“Wnt/β-catenin通路每年涉及数百万癌症病例，但几十年来一直没有获批的靶向疗法。FOG-001的成功证明，我们的技术可以解锁曾被认为完全无法触及的疾病生物学，为那些长期以来被认为遥不可及的靶点开辟了一条新途径。”
FOG-001的出现，为硬纤维瘤乃至更多Wnt通路驱动的癌症患者带来了全新的希望。虽然FOG-001作为一款在研新药，距离正式上市和临床应用还有一段路要走，但其优异的早期数据预示着一个精准治疗新时代的到来。MedFind将持续关注该药物的研发进展。虽然FOG-001尚未上市，但许多靶向药物已在临床应用。您可以通过MedFind的全球找药服务，获取已获批的治疗方案，为自己或家人寻找最佳的治疗机会。
