多发性骨髓瘤治疗新进展：SAR446523获FDA孤儿药认定
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了GPRC5D靶向单克隆抗体 SAR446523 孤儿药资格，使其成为治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）患者的一种极具潜力的治疗选择。这一认定是该药物研发过程中的一个重要里程碑，也为面临治疗困境的多发性骨髓瘤患者带来了新的曙光。
SAR446523是一款在研的IgG1类单克隆抗体，其独特之处在于其晶体片段（Fc）结构域经过特殊设计，旨在增强抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用（ADCC）。目前，这款创新药物正在一项针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的首次人体1期临床试验（NCT06630806）中进行评估。
赛诺菲（Sanofi）免疫学和肿瘤学开发全球治疗领域负责人Alyssa Johnsen博士表示：“孤儿药资格的获得，是我们为多发性骨髓瘤开发创新疗法所做努力中的一个重要里程碑。这彰显了我们对多发性骨髓瘤领域的坚定承诺。”
SAR446523的1期临床试验详情
这项首次人体研究（NCT06630806）旨在评估SAR446523在多发性骨髓瘤患者中的安全性与初步疗效。试验设计分为两个主要部分：剂量递增和剂量优化。
患者入组标准
该试验正在招募符合以下条件的患者：
- 年龄在18岁及以上，经确诊为多发性骨髓瘤且有可测量病灶。
- ECOG体力状况评分为0或1。
- 具有足够的器官和骨髓功能。
在剂量递增部分：
- 要求患者至少接受过3线既往治疗。
- 患者的疾病对既往治疗产生复发或难治，或对这些治疗不耐受。
- 允许既往接受过GPRC5D和BCMA靶向治疗的患者入组。
在剂量优化部分：
- 同样要求患者至少接受过3线既往治疗。
- 患者需对免疫调节剂（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）、抗CD38单抗以及抗BCMA靶向治疗均产生复发或难治，或不耐受。
- 此部分不允许既往接受过GPRC5D靶向治疗的患者入组。
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试验的主要终点与研究目标
在剂量递增阶段，研究人员将评估多达6个剂量的SAR446523，其主要终点是剂量限制性毒性（DLT）的发生率，以确定最大给药剂量和最大耐受剂量。
在剂量优化阶段，患者将被随机分配接受剂量递增阶段确定的优选剂量之一，其主要终点是总缓解率（ORR），以确定推荐的2期临床试验剂量（RP2D）。
次要终点包括安全性、缓解持续时间、无进展生存期（PFS）和微小残留病（MRD）状态等。
该研究于2024年10月启动，预计将招募约82名患者，初步完成日期预计为2028年11月。对于SAR446523的价格、购买渠道及更多信息，MedFind将持续关注并更新。
