儿童脑肿瘤治疗的挑战与希望
儿童胚胎性脑肿瘤是极具侵袭性的中枢神经系统恶性肿瘤，对幼儿生命构成严重威胁。对于三岁以下的患儿，放疗虽然是有效的治疗手段，但可能对发育中的大脑造成不可逆的损伤，影响其未来的认知功能。因此，临床上迫切需要一种既能有效控制肿瘤，又能避免放疗的治疗新策略。
近期，一项发表于权威期刊Neuro-Oncology的3期临床研究（ACNS0334）为这一难题带来了新的曙光。该研究证实，在强化化疗方案中加入高剂量甲氨蝶呤（Methotrexate），能够显著改善特定类型髓母细胞瘤患儿的预后。
图1：入组患者具体情况及分组情况
研究设计：高剂量甲氨蝶呤的疗效验证
这项由儿童肿瘤协作组（COG）主导的研究，共纳入了77名年龄小于36个月的高危胚胎性脑肿瘤患儿。他们被随机分为两组：
- A组（对照组）： 39名患儿接受不含甲氨蝶呤的标准化疗方案。
- B组（试验组）： 38名患儿在标准化疗基础上，额外接受高剂量甲氨蝶呤治疗。
所有患儿均接受了6个周期的强化化疗，旨在评估加入甲氨蝶呤是否能提高治疗结束时的完全缓解率（CR）和无事件生存期（EFS）。
图2：治疗方案详情
核心发现：甲氨蝶呤精准狙击高危髓母细胞瘤
研究的初步整体分析显示，对于所有类型的胚胎性脑肿瘤，加入甲氨蝶呤并未带来显著的总体生存优势。B组（甲氨蝶呤组）的5年无事件生存率（EFS）为52.6%，略高于A组（对照组）的43.6%。
然而，当研究人员对不同肿瘤亚型进行深入分析后，发现了惊人的差异：
- 对于髓母细胞瘤（MB）患儿： 甲氨蝶呤的加入效果显著。B组的5年EFS高达68.2%，远超A组的45.8%。完全缓解率也从30%提升至63%。
- 对于高危GP3亚型髓母细胞瘤： 这是获益最显著的群体。接受甲氨蝶呤治疗的患儿，5年EFS达到了惊人的70.0%，而未使用的对照组仅为33.3%。5年总生存率（OS）更是从40.0%跃升至80.0%。
- 对于SHH亚型髓母细胞瘤： 11名该亚型患儿在治疗5年后全部无病存活（100% EFS），其中10名患儿成功避免了放疗。
这些数据强有力地证明，高剂量甲氨蝶呤强化化疗方案，是改善特定高危髓母细胞瘤患儿预后、实现“免放疗”治疗的关键策略。
图3：不同亚型患者的治疗评估结果
对其他类型脑肿瘤效果有限
值得注意的是，甲氨蝶呤的显著疗效具有高度特异性。研究结果表明，对于髓母细胞瘤之外的其他胚胎性肿瘤，如伴多层菊形团的胚胎性肿瘤（ETMR）和松果体母细胞瘤（PB），加入甲氨蝶呤并未带来明显的临床获益，其生存率改善不明显。这进一步凸显了在治疗前进行精准分子分型的重要性。
治疗启示：迈向个体化精准治疗时代
ACNS0334研究是儿童脑肿瘤治疗领域的一大里程碑。它首次通过随机对照试验证明，对于相当一部分髓母细胞瘤患儿，特别是高风险的GP3亚型和SHH亚型，通过足够强度的化疗（联合高剂量甲氨蝶呤），完全有可能在不接受放疗的情况下实现长期生存，从而保护了患儿宝贵的神经认知功能。
这一发现强调，未来的儿童脑肿瘤治疗必须走向“个体化”和“精准化”。在治疗开始前，对肿瘤进行全面的分子病理诊断，识别其亚型，是为每位患儿制定最有效、最低毒性治疗方案的基础。了解甲氨蝶呤的价格、副作用及购买渠道对于计划治疗的家庭至关重要。
为孩子选择最佳治疗方案是一个复杂决策。如果您对甲氨蝶呤或其他抗癌药物有任何疑问，或希望了解最新的治疗方案，可以随时咨询MedFind的AI问诊服务，获取专业、及时的解答。
