1型神经纤维瘤病（NF1）治疗迎来重大突破
近日，欧盟委员会（EC）授予了Mirdametinib（商品名：Ezmekly）有条件的上市许可，用于治疗2岁及以上患有症状性、无法手术切除的1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PNs）的成人和儿童患者。这一批准对于广大NF1患者，尤其是此前缺乏有效治疗方案的成年患者而言，无疑是一个里程碑式的进展。
卓越的临床疗效：ReNeu试验数据解读
此次批准主要基于一项名为ReNeu（NCT03962543）的关键性2b期临床试验的积极结果。该研究旨在评估Mirdametinib在治疗NF1相关丛状神经纤维瘤患者中的疗效与安全性。
研究结果显示，ReNeu试验成功达到了其主要终点：
- 客观缓解率 (ORR): 经独立中心审查确认，成人患者组的ORR为41%，儿童患者组的ORR更是高达52%。
- 肿瘤体积变化: 成人患者的目标病灶体积中位最佳变化为-41%，儿童患者为-42%，显示出显著的肿瘤缩小效果。
- 持久的缓解: 在获得缓解的成人患者中，88%的患者缓解持续时间超过12个月；在儿童患者中，这一比例为90%。这表明Mirdametinib的疗效不仅显著，而且持久。
此外，研究还发现，Mirdametinib治疗能够早期并持续地改善患者的疼痛症状和生活质量，这对于长期受疾病困扰的患者来说意义重大。
Mirdametinib的安全性与常见副作用
在考虑任何新疗法时，安全性都是患者和医生最关心的问题之一。ReNeu试验表明，Mirdametinib的安全性特征是可控的。在开始治疗或寻求代购前，了解其潜在副作用至关重要。
在成人患者中，最常见的不良反应（发生率>25%）包括：
- 皮炎痤疮样 (83%)
- 腹泻 (55%)
- 恶心 (55%)
- 血肌酸磷酸激酶升高 (47%)
- 肌肉骨骼疼痛 (41%)
- 呕吐 (37%)
- 疲劳 (36%)
在儿童患者中，最常见的不良反应（发生率>25%）包括：
- 血肌酸磷酸激酶升高 (59%)
- 腹泻 (53%)
- 皮炎痤疮样 (43%)
- 肌肉骨骼疼痛 (41%)
- 腹痛 (40%)
- 呕吐 (40%)
- 头痛 (36%)
药物信息与用药便利性
值得一提的是，Mirdametinib提供了一种可溶于水的片剂形式，这对于无法吞咽药丸的患者（尤其是儿童）来说，极大地提高了用药的便利性，确保了他们也能获得有效的治疗。除了在欧洲获批（商品名Ezmekly），该药物也已获得美国FDA的批准（商品名Gomekli），用于治疗相同适应症的患者。
随着Mirdametinib在欧洲和美国的相继获批，许多患者和家属都非常关心其价格和购买途径。作为专业的海外靶向药代购平台，MedFind致力于为国内患者打通获取全球创新药物的渠道。如果您想了解Mirdametinib（Ezmekly/Gomekli）的最新代购价格、购买流程，或需要专业的AI问诊服务来评估您的治疗方案，欢迎访问MedFind官网获取更多信息。
