引言：高危AML移植前治疗的抉择
对于高危急性髓系白血病（AML）患者而言，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是实现长期生存甚至治愈的关键手段。临床共识认为，在首次完全缓解（CR1）期进行移植，患者的预后最佳。因此，移植前的诱导治疗方案选择至关重要。
传统上，对于年轻且身体状况良好的AML患者，标准强度化疗（IC），即阿糖胞苷联合蒽环类药物，是主要的诱导手段。然而，其毒副作用较大。近年来，一种非化疗方案——维奈克拉（Venetoclax）联合阿扎胞苷（Azacitidine），因其细胞毒性小、患者耐受性好，在无法耐受强化疗的患者中显示出显著的生存改善。这也使得越来越多的移植中心开始尝试将其用于年轻、健康的AML患者的移植前治疗。
然而，一个关键问题随之而来：对于这些高危患者，在移植前采用毒性较低的维奈克拉联合阿扎胞苷（VEN-AZA）方案，其疗效是否能媲美传统的强化疗（IC）？一项由国内多家顶尖医疗中心联合开展的回顾性真实世界研究，深入探讨了这一问题，为临床决策提供了重要依据。
研究设计与核心发现
该研究纳入了311例在CR1期接受移植的高危AML患者，其中47例接受了VEN-AZA方案治疗，264例接受了IC方案治疗。研究旨在比较两种方案的预后差异。
1. 总生存期（OS）与非复发死亡率（NRM）
在整个患者队列中，IC组的疗效数据表现更优：
- 总生存期 (OS): IC组的3年OS率高达86.6%，显著优于VEN-AZA组的74.6% (P=0.005)。
- 非复发死亡率 (NRM): IC组的3年NRM累计发生率仅为6.4%，显著低于VEN-AZA组的13.0% (P=0.046)。
Landmark分析进一步指出，这种优势主要体现在移植后的第一年。在移植后1年内，IC组的OS（92.3% vs 78.0%）和NRM（9.8% vs 13.8%）均显著优于VEN-AZA组。
2. 复发率（CIR）与无白血病生存期（LFS）
尽管在OS上存在差异，但在控制白血病复发方面，两种方案表现相当：
- 复发率 (CIR): 两组移植后3年的累积复发率没有统计学差异（IC组17.2% vs VEN-AZA组23.2%）。
- 无白血病生存期 (LFS): 两组的3年LFS率也相当接近（IC组70.5% vs VEN-AZA组68.0%）。
多因素分析提示，TP53突变是影响两组患者复发和生存的不利因素。
校正差异后：倾向性评分匹配（PSM）分析
考虑到VEN-AZA组的患者年龄普遍较大，为消除基线特征差异带来的偏倚，研究者进行了倾向性评分匹配（PSM）分析。在PSM校正后，两组患者的临床结局差异显著缩小：
- OS、LFS、CIR和NRM： 在3年的时间维度上，IC组和VEN-AZA组在总生存、无白血病生存、复发率和非复发死亡率方面均无统计学差异。
- 短期优势： IC组的优势仅体现在移植后1年内的OS率上（93.6% vs 78.0%），但其他临床结局在任何时间段内都无显著差异。
这一结果表明，当患者基线条件相似时，维奈克拉联合阿扎胞苷方案的长期疗效与强化疗非常接近。
结论与启示：患者如何选择？
这项重要的中国多中心研究证实，对于新诊断、年轻且身体状况良好的高危AML患者，强化疗（IC）仍然是移植前诱导治疗的基石，尤其是在追求最佳的早期生存率方面。
然而，研究也明确指出，维奈克拉联合阿扎胞苷（VEN-AZA）是一种非常可行的替代选择。其较低的毒副作用和良好的耐受性，使得更多原本可能无法耐受IC的患者能够成功达到CR1并顺利接受移植，从而获得改善生存预后的机会。PSM分析显示，其长期疗效与IC相当，这为特定患者群体提供了强有力的治疗依据。
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