骨髓增生异常综合征（MDS）是一种复杂的血液系统疾病，特别是对于那些对传统治疗如促红细胞生成素（ESA）反应不佳或不耐受的患者，寻找有效的治疗方案至关重要。近年来，伊美司他（Imetelstat，商品名：Rytelo）作为一种新型靶向药物，为低危MDS患者带来了新的希望。本文将深入探讨伊美司他在环形铁粒幼细胞阴性（RS-negative）低危MDS患者中的最新临床研究成果，帮助患者及家属全面了解这一创新疗法及其潜在的海外购药途径。
伊美司他（Rytelo）在MDS治疗中的突破性进展
根据在2025年欧洲血液学协会（EHA）大会上公布的IMerge II/III期临床试验（NCT02598661）的汇总事后分析数据显示，伊美司他（Imetelstat）在对ESA治疗复发/难治或不符合条件的环形铁粒幼细胞阴性低危骨髓增生异常综合征（MDS）患者中展现出显著的临床益处。
研究结果显示，在78名环形铁粒幼细胞阴性MDS患者中，接受伊美司他治疗后，分别有33%的患者实现了8周或更长时间的红细胞输血独立（RBC-TI），21%的患者实现了24周或更长时间的RBC-TI，以及13%的患者实现了至少1年的RBC-TI。此外，根据国际工作组（IWG）2006标准，56%的患者在任何时间点均表现出高度改善-红系反应（HI-E）；55%的患者每8周输血量减少4个单位或更多；24%的患者每8周血红蛋白水平升高至少1.5 g/dL。在总人群中，40%的患者根据IWG 2018标准实现了HI-E。
FDA批准与IMerge临床试验背景
2024年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准伊美司他（Imetelstat）用于治疗低危至中危-1期骨髓增生异常综合征（MDS）伴输血依赖性贫血的成年患者，特别是那些在8周内需要输注4个或更多红细胞单位，且对促红细胞生成素（ESA）治疗复发/难治或不符合条件的患者。这一里程碑式的批准，正是基于IMerge III期临床研究的有力数据支持。
本次事后分析汇总了IMerge研究的三个部分患者数据：包括II期开放标签单臂研究、III期双盲随机2:1研究以及III期研究中的QTc亚组研究。这些研究共同评估了静脉输注7.5 mg/kg伊美司他与安慰剂在28天治疗周期内的疗效和安全性，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
患者基线特征与研究设计
在汇总的78名环形铁粒幼细胞阴性MDS患者中，中位年龄为71.0岁（范围44-86岁），多数为男性（63%）。中位诊断时间为2.8年。国际预后评分系统（IPSS）风险类别包括低危（60%）和中危-1（40%）。患者基线血红蛋白中位水平为77 g/dL，中位既往红细胞输血负担为每8周6.5个单位。
患者既往治疗史包括：79%接受过促红细胞生成素（ESA），6%接受过Luspatercept-aamt（Reblozyl），10%接受过来那度胺（Lenalidomide），9%接受过低甲基化药物（HMA）。基因突变状态显示，63%的患者至少存在1个突变，29%的患者至少存在2个突变。常见的突变基因包括：SF3B1（42%）、TET2（29%）、ASXL1（19%）、DNMT3A（17%）和SRSF2（15%）。
研究的疗效终点包括8周或更长时间以及24周或更长时间的红细胞输血独立率，以及根据IWG 2006和2018标准的HI-E。此外，患者报告结局（PROs）通过慢性疾病治疗功能评估（FACIT）-疲劳量表进行评估，作为III期研究的探索性结果。
疗效持久性与患者生活质量改善
值得注意的是，伊美司他治疗带来的红细胞输血独立（RBC-TI）具有持久性。对于实现8周或更长时间RBC-TI的患者，中位RBC-TI持续时间为44周；对于实现24周或更长时间RBC-TI的患者，中位持续时间为123周；而对于实现1年或更长时间RBC-TI的患者，中位持续时间更是达到了141周。在这些患者中，最长RBC-TI期间的血红蛋白中位变化分别达到4.3 g/dL、5.2 g/dL和5.3 g/dL，显示出显著的血红蛋白提升效果。
在患者报告结局方面，接受伊美司他治疗的患者中，43%的患者疲劳症状得到改善，而安慰剂组为30%，这表明伊美司他不仅改善了血液学指标，也对患者的生活质量产生了积极影响。
靶向治疗新希望与海外购药途径
这项事后分析再次证实，伊美司他（Imetelstat）为对促红细胞生成素（ESA）治疗复发/难治或不符合条件的环形铁粒幼细胞阴性低危骨髓增生异常综合征（MDS）患者提供了重要的临床益处。对于那些面临输血依赖性贫血困扰的MDS患者而言，伊美司他无疑是靶向治疗领域的一大突破。
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